最新研制的新药ribociclib抑制剂，打破了传统抑制激素的治疗方法，创新性地通过抑制癌细胞生长所需蛋白质来起到阻碍癌细胞繁殖能力的作用。同时相较于传统化疗，它具有更少的毒性，且靶向性更强，能够为患者带来更高的存活率。

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2019年度中国医学领域新突破TOP5

再次走向世界的中药——青蒿素研究的新发现

2019年6月17日，针对近年来青蒿素在全球部分地区出现的“抗药性”难题，诺奖获得者屠呦呦及其团队经过多年攻坚，在“抗疟机理研究”“抗药性成因”“调整治疗手段”等方面取得新突破，提出应对“青蒿素抗药性”难题的切实可行治疗方案，并在“青蒿素治疗红斑狼疮等适应症”“传统中医药科研论著走出去”等方面取得新进展，获得世界卫生组织和国内外权威专家的高度认可。

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自主研发抗癌新药FDA获批——BTK抑制剂泽布替尼

2019年11月15日，百济神州公司宣布，其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA? ，英文通用名zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破” 。同时，百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了该药物两款适应症的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，在国内获批后，将在园区桑田岛区域的小分子药物生产基地进行生产。

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延长癌症生存期——国内首个PD-L1新药获批

12月10日，国家药监局已批准阿斯利康旗下PD-L1药物Imfinzi（度伐利尤单抗注射液）、商品名英飞凡上市，用于治疗同步放化疗后未进展的不可切除、III期非小细胞肺癌。

Imfinzi的相关研究结果进一步强化了PACIFIC方案作为这些患者的标准疗法，并且对于这类以治愈为目的的肿瘤，这种生存趋势还将继续，并朝着具有里程碑意义的五年生存率前进，对此我们持乐观的态度。

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打破全球17年无新药僵局——中国原创“九期一”获批

2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。打破这一领域全球17年无新药上市的消息，引起了国内外广泛关注。

GV-971是我国原创、国际首个靶向脑 — 肠轴的阿尔茨海默症治疗新药，其研发逻辑背后，是对阿尔茨海默症发病机理的一种全新认识。这款药物的动物实验结果发表在《Cell Research》上，提出机制可能是通过靶向肠道菌群，影响大脑，降低神经炎。

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世界首例——中国完成基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

2019年，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁等人，在顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表关于“CRISPR-Cas9技术编辑造血干细胞”的新研究，并且首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。这项研究的意义不仅限于艾滋病领域，对于CRISPR领域是“向前迈出了一大步” ，为基因编辑技术在临床应用的前景带来了新的应用场景。