财新健康|解药｜渤健阿尔兹海默新药试验结果遭质疑 FDA态度引争议

导读
渤健新药临床试验结果并不理想，美国FDA批准药物通常要有两个有支撑性证据的有效研究，而该药物的两项III期临床试验仅有一项显示出积极的结果，在近期召开的药物咨询会议上，绝大多数专家对该药表示质疑或反对，而FDA的积极态度更引来争议

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2020年11月6日，在美国食品药品监督管理局（FDA）召集的外周和中枢神经系统药物咨询委员会议上，多名专家对渤健公司申请的阿尔兹海默病治疗药物Aducanumab有效性难以认可。
文丨实习采访人员李冰睿采访人员马丹萌
一款备受期待的阿尔兹海默药近期被大量专家表态质疑或反对。 2020年11月6日，在美国食品药品监督管理局（FDA）召集的外周和中枢神经系统药物咨询委员会议上，多名专家对渤健公司（Biogen ， BIIB.NASDAQ）申请的阿尔兹海默病治疗药物Aducanumab有效性难以认可。美股周一开盘时，渤健公司股价一度下挫超过30% 。
阿尔兹海默病（AD）是一种起病隐匿的神经退行性疾病，病情会随时间增长不断恶化。对个人而言，患者认知能力会逐步下降，行为能力不断衰退，记忆丢失，影响其正常生活。中国疾控中心慢性非传染性疾病预防控制中心党组书记李志新此前在国家卫健委发布会上指出，中国老年期痴呆症患病率约为5.56% ，据此估算，目前中国老年期痴呆症患者约为900多万，预计至2050年，这一数字将超过4000万，其中约60%为阿尔兹海默症。（详见财新网《中国老人平均带病生存8年国务院要求医院调整科室安排》）
由于发病机制未明，阿尔兹海默药物研发难度颇大，渤健公司的Aducanumab基于β淀粉样蛋白（Aβ）聚积机制假说研发，其试图有选择性的和患者脑中的β淀粉样蛋白结合，防止其聚集成斑块，斑块聚集原被认为可以引起神经细胞死亡而致痴。
但Aducanumab的临床试验结果并不理想。美国FDA批准药物通常要求有两个有支撑性证据的有效研究，而Aducanumab药物的两个III期试验仅有一个显示出积极的结果。 2019年3月，两个III期临床试验和一个重要的Ib期临床试验被按下暂停键。
【财新健康|解药｜渤健阿尔兹海默新药试验结果遭质疑 FDA态度引争议】两个III期试验指的是301号（ENGAGE）和302号（EMERGE）多中心、随机、双盲的对照研究，旨在评估Aducanumab的安全性与有效性。这两项临床研究通过对比试验组和对照组的认知能力评分（CDR-SB）结果，以评估Aducanumab药物每月剂量在减轻认知功能障碍方面的功效。
前述1b期临床试验则被标记为103号研究（PRIME），是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的长期研究，旨在评估Aducanumab的耐受性和安全性。渤健公司在2015年公布该试验结果时一度让业内十分振奋，甚至让礼来、罗氏等药企重拾对Aβ靶点的信心，此后，渤健公司基于103号研究，设计了更大规模的临床III期试验，但结果却不尽如人意。
在Aducanumab药物的III期临床试验中，仅有302号研究结果显著。渤健公司认为302号研究是支持Aducanumab药物有效性的主要证据，这一说法也获得了FDA的认可。然而在周五召集的会议中，几乎所有委员会的专家都对此表示了质疑。
委员会专家的意见仍非Aducanumab药物能否上市的最终定论。渤健公司官网称， FDA将参考咨询委员会给出的建议，在2021年3月7日之前作出是否批准该药物的决定。
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