全球首例!美国医生成功将猪肾植入人体,揭秘背后的华人女科学家( 三 )


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经过漫长过程创造出来的小猪3.0共诞生了12只 。 论文报告说 , 这些小猪看起来很健康 , 生育能力强 , 器官功能正常 。 如果它们能够将经CRISPR编辑的基因组可靠地传给下一代 , 那么后续就可以用更快、更方便的育种方式 , 培育出更多可供器官移植的小猪 。 今年31岁的杨璐菡是eGenesis公司的联合创始人与首席科学家 。 她于2008年本科毕业于北京大学 , 其后在哈佛大学攻读博士后 。 她和自己的博士生导师乔治·丘奇首创了利用Cripsr-Cas9技术修改猪细胞基因组的做法 , 早在2014年就开始了消除猪基因组中可能的致病基因的工作 , 做法是先修饰猪细胞 , 使其不携带病毒 , 然后再去除某些点位基因 , 使人体免疫系统无法识别这些脏器来自不同物种 , 从而实现人体免疫系统兼容 。 杨璐菡说:“由于无法预期什么时候 , 以及用什么方法来解决这些问题 , 异种器官移植行业遭到了重创 , 经历了12年的停滞 。 ”现在 , 哈佛大学医学院的研究人员已经培养出12头经过DNA编辑去掉某些病毒的“器官移植安全猪” 。 杨璐菡说:“这项技术扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后这一领域最大的安全障碍 , 重新燃起了大家对异种器官移植的信心 。 ”
鉴于这项成果的意义重大 , 美国《科学》杂志一次性审稿 , 并提前在线刊登论文 。 2018年 , 《福布斯杂志》已将她评为全球30岁以下的30位医疗科学领域领军人物之一 。 eGenesis公司也已经获得至少两轮风险投资 , 总额数千万美元 。 与此同时 , 相关联的突破在最近一年中于全球可谓遍地开花 。 去年夏天 , 香港大学生物医学院和干细胞及再生医学研究中心的刘澎涛教授 , 与英国剑桥维康桑格研究院及德国联邦动物卫生研究院的研究人员 , 共同研发出取得细胞的新方法 , 让编辑猪的基因变得更加容易 。 这项研究证实 , 从猪及人类身上 , 均能取得扩展潜能干细胞(EPSCs) , 其中以猪的EPSCs研究结果最为重要 , 因为这是科研人员首次在猪早期胚胎中取得干细胞 。 刘澎涛表示 , 猪具有重要的生物医学研究价值 , 因其遗传基因、身体构造及生理机能 , 均与人类相近 , 如果能方便地改造猪的干细胞基因 , 就可直接促进异体器官移植 。 据国家肾脏基金会的数据 , 美国目前有超过10万人在等待肾脏移植手术 , 每天有13 人死于无法接受肾脏移植手术 。 由于人体器官特殊性 , 病人必须等待别人死去才能得到器官 , 但猪的器官和细胞的供应几乎是无限的 。 如果纽约大学朗格医疗中心测试移植方法可以持续 , 转基因猪将可以为这些病人提供源源不断的猪的肾脏 。 阿拉巴马大学伯明翰医学院的肝脏移植外科医生德文·埃克霍夫说 , 如果他今年获得准许 , 他可能在9个月内生产50头猪进行移植 。 埃克霍夫指出 , 经过基因编辑进行移植的动物将不允许进入食物供应 , 因此它们不会对公众造成风险 。
可以移植的猪不仅仅提供器官 。 最终 , 它们可以用来生产糖尿病患者所需的胰岛细胞——促激素生成胰腺细胞簇 。 猪血可以用来给创伤患者和像刀状细胞贫血这样的慢性病患者输血 。 亚拉巴马大学的异种移植项目共同负责人大卫·库珀说 , 即使是产生多巴胺的细胞 , 也可以由猪制造 , 并移植到帕金森病患者身上 。 库珀说:“当它出现时 , 它将彻底改变医学 。 只要你想 , 随时都可以拥有这些器官 。 如果有人心脏病发作 , 你可以把他们的心脏拿出来 , 当场放一颗猪心脏替换 。 ”即使猪器官不能在人体中永久保存 , 临时使用的时间也足够等待一个人体器官了 。 目前 , 新生儿在器官移植名单上通常需要等待3个月以上 , 然而等待一颗新心脏 , 面临的死亡率通常超过50%的 , 亚拉巴马大学的心脏外科医生大卫·克利夫兰说 。 克利夫兰医生希望使用异种移植来拯救患有先天性心脏缺陷的婴儿 。 他表示相关需求“如此巨大” 。 人工心脏可以使成年人在等待移植期间先活下来 , 但是婴儿没有这种装置 。 克利夫兰说 , 将猪心脏永久用于婴儿显然有困难 , 但至少猪心脏可以用作临时桥梁 , 在得到可用的人类心脏之前保持婴儿健康 。 他还希望婴儿不成熟的免疫系统能使他们更容易接受猪的心脏 。 马萨诸塞州总医院皮肤试验的主要研究者杰里米·戈弗曼说 , 猪皮也可以帮助烧伤病人 。 现在 , 他经常找不到足以遮盖大伤口的人类皮肤 。 他相信 , 从猪的一块皮肤比从人类尸体上剥一块皮更经济 。 他说 , 对于无法维持人体组织库的国家来说 , 猪皮可能是一种拯救生命的替代方案 。

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