药企并购汹涌而至，罗氏拟以近50亿美元竞购SparkTherapeutics( 二 )
截至周五收盘时 ， Spark 的市值还不到 20 亿美元 ， 这将会是一次巨大的溢价收购 。 当然 ， 同以往一样 ， 在正式合同签署之前 ， 这笔交易仍有可能破裂 。
图|罗氏（图源：PHILIPP SCHMIDLI/BLOOMBERG NEWS）
一些知情人士还透露 ， 截至上周五 ， 至少还有一家公司竞购 Spark ， 不过目前还不清楚是谁 。
首个遗传性疾病基因疗法
Spark Therapeutics 是一家开发基因疗法明星公司 。 由 Katherine High 和 Jeffrey Marrazzo 于 2013 年创立 。
医生和患者多年来一直期待基因疗法能够治疗一些遗传性疾病 ， 但事实证明 ， 这种疗法的发展比最初设想的更具挑战性 。 然而 ， 近年来 ， 这种疗法的发展似乎出现了转机 。
在 2017 年 ， Spark 的 Luxturna 疗法通过了美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 ， 主要用于治疗罹患一种遗传性视力丧失的儿童与成人患者 ， 这种视力丧失可导致失明 。 这是首个通过 FDA 批准的遗传性疾病基因疗法 ， 它的目标适应症是特定基因突变引起的一种疾病 。
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