3个月之后,人类将迎百年抗争阿茨海默最激进尝试( 二 )


由于阿尔茨海默病病因不清 , 自 2000 年以来 , 仅美国联邦政府对其投入的总经费已达 111 亿美金 , 涉及 989 个机构的 34649 个项目 。 更有全球药企巨头数十亿美元投入 , 十多年努力的多个药物 , 均在 III 期临床惨遭失败 。

那么 , 换种思路呢?我们干脆不基于阿茨海默成因开发药物 , 而是从基因入手 。 这正是 2019 年人类抗争阿茨海默中最值得的关注的一次试验——2019 年 6 月 , 我们将迎来全球首个阿茨海默基因疗法临床试验 。

关键且神秘的“遗忘基因”

该基因疗法由纽约市的一个研究团队负责 , 临床试验将由康奈尔医学院的 Ronald Crystal 领导 , 针对的是被称为“遗忘基因”的 APOE 。

图丨 Ronald Crystal(来源:康奈尔大学)

20 世纪 90 年代 , 杜克大学(Duke University)的研究人员开始寻找附着在淀粉样斑块上的蛋白质 。 也就是在那个时候 , 他们发现了 APOE 。 它有三种常见的类型 , 分别是 ApoE2、ApoE3 和 ApoE4 。 在后续的研究中 , 通过对 121 名阿尔茨海默氏症患者进行基因测序 , 研究人员确定了一个基因类型——ApoE4 , 这种类型在阿茨海默患者中极为常见 。

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