直到2020年 ， Arvinas公布的临床数据对上述四个问题都给出了明确且肯定的答复 。 PROTAC方才崛起 。
在PROTAC概念提出20年后 ， 截至2021年底至少有15种不同的靶向蛋白降解剂进入临床 。
在这股热潮中 ， 有8家中国新药公司出现在国际最前沿、显得格外亮眼 ， 其中包括4家上市公司 。 珃诺生物、康朴生物的管线已经推进到临床 I/II期 ， 与国际PROTAC龙头公司Arvinas处于同一阶段 。
此外 ， 还有6家公司的管线推进到临床I期 ， 分别是冰洲石生物、百济神州、海创药业、海思科和正大天晴等 。 除此之外 ， 国内抗癌药的“老大哥”恒瑞医药也建立了PROTAC平台 ， 并有管线申报临床 。
根据FDA及我国药品监督管理局所披露的数据显示 ， 中国已经进入临床的10条蛋白降解管线中 ， PROTAC药物研发占据了7条 ， 不止于此 ， 有6条管线的靶点目前在国际上也有进入临床的PROTAC药物 。
其中 ， 珃诺生物的TNK05047靶向BRD4 ， 在全球范围内属于First-in-class ， 用于治疗晚期实体瘤和淋巴瘤患者 。 同时 ， 中国10款进入临床的药物中 ， 8款药物的适应症集中于癌症 ， 1款针对自身免疫病 ， 1款针对雄激素脱发、痤疮 。
即便如此 ， 我们仍有难题有待攻克 。
人类基因组中有600种E3 ， 然而现有进入临床的PROTAC药物大多使用 CRBN ， 这无异缩小了PROTAC的用武之地 。
因此 ， 开发利用具有组织、细胞特异性的E3 ， 不仅仅局限于CRBN这一亩三分地 ， 才能让PROTAC拥有更加广阔的未来 。
相应的 ， 癌症患者和家属们才能看到更多的希望 ， 由技术孕育的、关于生的希望 。
【彻底战胜癌症：人类终于看到曙光了】
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