新浪医药|GSK多发性骨髓瘤新药副作用引质疑,本月能否顺利获批打问号
编译丨柯柯
葛兰素史克(GSK)抗体药物偶联物(ADC)belantamab mafodotin原计划于今年Q3完成审批 , 用于治疗多发性骨髓瘤(MM) , 然而近日 , 美国FDA工作人员对该实验性药物造成与眼睛有关的副作用提出了质疑 , 这意味着该机构可能不会在本季度批准该药物上市 。 上周五(7月10日) , FDA癌症药物咨询委员会发布的一份简报文件证实了这一担忧 。
这份最新文件显示 , 在支持审批的关键性临床研究DREAMM-2中 , 71%按建议剂量接受belantamab mafodotin治疗的患者在眼部检查中发现了被称为角膜病变的脂肪沉积物 , 其中44%被认为程度严重 , 导致多数患者视力较差 。
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b. 角膜病变(微囊样上皮变化[MEC] , 在眼科检查中观察到角膜上皮变化伴或不伴有症状)
为了解决这一问题 , GSK建议对视力严重下降或中度至重度角膜病变的患者停止治疗 , 直到症状消退 。 同时 , 研究人员修改了用药剂量以减少不良反应(AEs) , 并发现低剂量药物组总体AEs和角膜病变发生率减少 。 但FDA审查者并不认可这一比较和研究修改结果 , 并指出这种治疗策略可能还不够 。 从整体来看 , 两个剂量组几乎所有患者(98%)都经历了AEs , 而且其中82%的患者发生了3级或4级AEs 。
GSK认为 , 这种副作用在其他MM药物中也有报道 , 且在剂量中断的情况下是可逆的 , 并指出没有病人报告永久性完全失明 。 但有些患者在接受治疗后不得不放弃某些日常生活能力 , 如开车和看书 。
FDA咨询委员会更担心的是 , 许多角膜病变患者并没有出现症状 , 如果未被诊断 , 他们的视力可能会下降 , 或者在剂量中断前会出现视力下降 。 研究人员指出 , 该药物导致角膜病变发生的频率、严重程度、永久性影响的不完整数据以及缺乏明确的治疗中断指南 , 都会使专家对上市审批提出质疑 。
【新浪医药|GSK多发性骨髓瘤新药副作用引质疑,本月能否顺利获批打问号】面对安全性问题 , GSK进一步突出了belantamab mafodotin的疗效 。 研究表明 , 31%的患者在低剂量组可以达到完全或部分缓解;PFS中位数为2.9个月;6个月总生存率为72%(95%CI:62% , 80%) , 这意味着该药物使此前接受过三种或三种以上治疗方案的MM患者的病情缓解和生存取得进展 。
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FDA再次指出 , DREAMM-2试验中患者的中位年龄(2.5mg/kg队列中为65岁)比美国69岁的诊断年龄中位数要年轻 。 此外 , 接受过多种治疗的复发性/难治性MM患者可能比诊断时的中位年龄更大 。 同时最新文件对生存率的评估也提出异议 , 因为试验中没有使用安慰剂组的对照数据 。
据悉 , 由外部肿瘤学专家组成的咨询小组将于14日讨论GSK是否已经收集了足够的角膜病变数据 , 以便对该药物的安全性做出正确判断 。 而咨询委员会计划在该讨论和对角膜病变风险进行更充分评估之后 , 再对该药物的批准建议进行表决 。 因此 , belantamab mafodotin能否顺利获批仍需进一步等待 。
参考来源:FDA documents reveal doubts about GSK blood cancer drug
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