基因编辑 痛失诺奖后,基因编辑又往前走了一步( 二 )


由于作用效果与RNAi技术相似且沉默效率更好 , 双方的研究是否会对RNAi的市场产生冲击?周英思持否定的态度 。
他认为 , RNAi具备先发优势 , 整个领域经历了20多年积淀已经非常成熟了 , 而且已经有几款疗法成功上市 。 Cas13相比于Cas9都显得很年轻 , 它在效率 , 保真性上比RNAi更有优势 , 另外在体内更容易实现组织特异性和条件特异性的RNA敲低 , 但其安全性仍需要经历长期谨慎的评估 。 当然 , 目前小型Cas13可以高效地编辑绝大部分位点 , 可能会在未来大大降低RNA干扰药物研发以及新靶点研究的成本 。
相比于取代RNAi , 他认为CRISPR/Cas13在RNA单碱基编辑方面具有更独特的价值 , 例如它通过单个AAV递送就能精准高效地修复体内某些致病突变 , 同时他们也发现截短型Cas13比任何已知的RNA结合蛋白都具有更好的特异性 。 过去的CRISPR多停留在DNA编辑工具 , 科学家对RNA的关注热度不高 , 而先驱之一张锋的研究也进一步说明 , 基因编辑工具的研究热点正在向RNA偏移 。 未来 , 更多疾病的治疗都将起始于这些零星崭新改变 。

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