瞬间飙涨300%！这家美股公司“气泡男孩症”治疗术获突破( 五 )_作为纳斯达克的第一大板块

当然，美股生物科技板块的强势也引起部分投资者疑虑，一旦一些公司的项目在临床实验中失败，投资者将恐慌性抛售生物科技行业股票。

鉴于巨大的应用潜力和广阔的商业市场，跨国巨头纷纷在基因治疗领域展开角逐。

今年3月，罗氏宣布以总额48亿美元收购罕见眼病和血友病的基因疗法制造商Spark Therapeutics。随后，Biogen也宣布将以约8亿美元的金额收购总部位于英国伦敦的基因疗法公司Nightstar Therapeutics。3月25日，赛默飞世尔宣布以约17亿美元现金收购专注于基因和细胞疗法的病毒载体制造领域领导者Brammer Bio。

除了“买买买”，跨国药企布局基因疗法的另一种方式就是与基因编辑新锐达成“开发或商业化”的合作协议。比如，辉瑞在今年3月宣布将支付5100万美元的首付款（整个合作金额最高可达6.3亿美元），与法国基因疗法公司Vivet合作。

对于基因治疗，华金证券此前发布的研报指出，自20 世纪 70 年代世界上首例基因治疗人体试验开展以来，基因治疗经历了几十年的发展。伴随着技术的不断进步，药物的有效性和安全性都有了显著提高，近年也陆续有相应的产品获批上市。遗传性疾病和新型肿瘤治疗方案目前仍是基因治疗的主战场。根据治疗方法和治疗模式的不同，再结合适应症/治疗方案本身的特征，基因治疗的项目大致分成4大类：（1）转基因+“离体”治疗：技术上最容易实现，也是目前发展最成熟的一类项目，包括针对肿瘤的CAR-T技术、地中海贫血的基因治疗等；（2）转基因+“体内”治疗：主要涉及溶瘤病毒技术、血友病的治疗等；（3）基因编辑+“离体”治疗：应用领域主要包括升级版的CAR-T技术、镰刀型细胞贫血症、艾滋病等；（4）基因编辑+“体内”治疗：基因编辑技术的不确定性叠加―体内治疗的操作难度，导致这类项目虽然应用前景广阔，但也最难实施，故而目前尚没有正式开展临床试验的项目，整体上还处于探索阶段。