基因编辑技术将首次应用人体测试治：治疗先天性眼病_新浪科技讯北京时间7月31日消息

新浪科技讯北京时间7月31日消息，据国外媒体报道，美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究，这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。

患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部，具有感光细胞，对正常视力至关重要。研究中涉及的这种眼病是先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis）的一种形式。

先天性黑蒙症是导致儿童失明的最常见原因之一，据美国国立卫生研究院的数据，每10万名新生儿中约有2至3名患有此病。该疾病是发生最早和最严重的遗传性视网膜病变，患儿通常在出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致先天性失明。

新的疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种基因编辑工具，可以让研究人员精确地编辑特定位置的DNA。根据Editas Medicine公司的一份声明，研究人员将使用一种注射剂，直接在感光细胞中进行这种疗法。Editas Medicine公司正在与艾尔建（Allergan）公司一起开展这项研究，该试验将纳入18名患者，包括儿童（3岁及以上）和成人，在这项新的研究中，儿童和成人的DNA编辑不能遗传给他们的后代。