基因编辑技术将首次应用人体测试治：治疗先天性眼病( 二 )_新浪科技讯北京时间7月31日消息

CRISPR基因编辑技术

CRISPR是存在于细菌中的一个基因组，其中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段，细菌通过这些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击，并摧毁其DNA，换句话说，CRISPR是细菌用来保护自己免受病毒攻击的后天免疫系统，它也存在于绝大多数的古菌中。

总是位于CRISPR附近的基因被称为Cas（CRISPR相关）基因，在激活之后，这些基因会产生特殊的蛋白质（核酸酶和解旋酶），这些关联蛋白可以充当切割DNA的“分子剪刀”，与和CRISPR组成了CRISPR/Cas系统。近年来经常被提及的CRISPR-Cas9就是一种切割动物（和人类）DNA的内切核酸酶。

在利用CRISPR-Cas9切割DNA后，携带特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的间隔中；另一方面，切割DNA的同时可以“敲除”不需要的基因，比如某种致病基因，换句话说，CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能，可以查找目标基因，进行删除或替换。

与动物研究相比，编辑人类DNA的CRISPR实验发展较为缓慢，这主要是出于伦理和监管的考虑。各国政府和监管机构对有关人类基因组的试验都持谨慎态度，有科学家甚至提出应该暂停CRISPR实验，直到我们能获得更多该技术潜在影响的信息。（任天）