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目前多数抗癌药物都需要重复给药 ， 不仅增加了治疗成本和药物毒性 ， 而且严重降低了患者的生活质量；
随着技术进步 ， 研究发现CRISPR-Cas9基因编辑具有永久破坏肿瘤存活基因的潜力 ， 可以突破传统癌症治疗的困境 ， 提高治疗效果 ， 为癌症治疗开辟了新途径 。 早期研究 ， 成功治愈2011年 ， Carl June的团队通过CRISPR基因编辑工具成功治愈了一名急性髓性白血病复发的小女孩艾米丽 。 医生从患者血液中提取出免疫系统细胞 ， 对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症 。 这是美国首次在癌症患者身上测试基于CRISPR基因编辑手段改造的T细胞免疫疗法 。
锋芒尽显 ， 基因编辑成功出道基因组编辑技术是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造的遗传操作技术；CRISPR基因编辑工具是靶向融合基因的首选方法 ， 融合基因不会出现在健康组织中 ， 因此是癌症治疗的极具吸引力的药物靶标 。
基因编辑示意图
CRISPR-Cas基因编辑技术正是通过编程靶向基因组的特定序列 ， 在含有融合基因的癌细胞中诱导细胞死亡 ， 以抑制肿瘤细胞生长 。 相关研究表明通过CRISPR基因编辑消除了尤因肉瘤和慢性粒细胞白血病的细胞系和小鼠模型中的肿瘤细胞 。
这也意味着CRISPR可以为高度特异性的癌症疗法打开大门 ， 这种疗法可以不影响健康细胞的前提下破坏癌细胞 ， 这为许多无药可医的肿瘤疾病带来了巨大的希望 。
难治性癌症：完全治愈2019年11月 ， 宾夕法尼亚大学发布新闻称 ， 该校艾布拉姆森癌症中心Edward Stadtmauer 团队利用 CRISPR技术编辑 T 细胞 ， 治疗癌症安全性良好 。 研究选择2名患有难治性晚期骨髓瘤 ， 1名患有难治性转移性肉瘤 。 患者在接受了传统的手术、放化疗后 ， 癌症依然扩散了 ， 3名患者选择注入CRISPR基因编辑后工程化的T细胞 。
（向患者注入经CRISPR编辑过T细胞）结果显示：尽管染色体发生易位 ， 但频率随时间降低 。 基因编辑修饰的T细胞可持续长达9个月 ， 这表明CRISPR基因编辑用于癌症免疫疗法是可行的 。 另外 ， 研究人员使用CRISPR-Cas9 基因编辑在含有融合基因的癌细胞中通过诱导细胞死亡 ， 消除了尤因肉瘤和慢性粒细胞白血病的细胞系和小鼠模型中的肿瘤细胞 。 2020年2月 ， Carl H.June 团队在《Science》杂志在线发表论文也证实了 ， CRISPR-Cas9 技术在难治性癌症患者治疗中具有安全性和可行性 。 以色列特拉维夫大学的研究人员在《Science Advances》 杂志上发表的关于CRISPR-Cas9基因编辑用于侵袭性肿瘤：提高80%生存率2020年11月18日 ， 以色列特拉维夫大学的研究人员在《Science Advances》 杂志上发表了关于CRISPR-Cas9 基因编辑的研究 。
研究人员使用脂质纳米颗粒的CIRSPR递送系统（CRISPR-LNP）处理两种侵袭性和难治疗的癌症：胶质母细胞瘤和卵巢癌；使用该系统进行CRISPR-Cas9基因组编辑的效率可达84%以上 ， 且能明显抑制肿瘤的生长 ， 使存活率提高80％ 。 胶质母细胞瘤：仅用CRISPR-LNP进行一次脑内注射治疗 ， 使小鼠的中位生存期从32.5天增加到超过48天 ， 相当于平均寿命增加一倍 ， 抑制肿瘤生长50% ， 提高生存率30%！转移性卵巢腺癌
肿瘤细胞PLK1基因座中约有82％被编辑 ， 小鼠的总生存期提高了约80％ ， 并且腹腔注射给药也降低了毒性和治疗相关的并发症 。 因此 ， 这项研究也被称为世界首例证实CRISPR-Cas9系统可以有效治疗活体动物转移性癌症的研究 。 而且这不是化学疗法 ， 没有副作用 ， 用这种方法治疗的癌细胞将永远不会再活跃 。 晚期肺癌：安全可行2020 年 4 月 27 日 ， 卢铀团队在《Nature》杂志发表文章证明CRISPR-Cas9基因编辑的 T 细胞在肿瘤治疗中是安全、可行的 。
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