白血病与造血干细胞治疗, 中科西部干细胞研究院 _造血干细胞移植

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白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。
以下六种症状是白血病的早期症状：
一、发热是白血病发病初期约有50%至84%的患者以此为首发症状，这也是最容易被大家误诊和忽视的一种症状。发热有两种：一种是由白血病本身引起，一般不超过38℃ ，抗生素治疗无效;另一种是因身体免疫力降低，导致感染引起，往往高烧39℃至41℃ ，常见感染有咽炎、扁桃体炎、口腔炎、肺炎、泌尿系感染等，口腔炎最多见。
二、骨关节痛多见于急性白血病。常表现为胸骨下端压痛。可出现关节、骨骼疼痛，尤以儿童多见。发生骨髓坏死时，可引起骨骼剧痛。三、贫血是白血病最主要的症状，也是首发症状，此症状会随病情进展而加重。主要表现为脸色苍白、头晕、乏力、心慌、气急、多汗等。
【白血病与造血干细胞治疗, 中科西部干细胞研究院】四、出血，出血部位可遍及全身，以皮肤、牙龈、口腔及鼻黏膜出血最常见，其次为消化道、尿道、子宫和呼吸道出血。
五、肝脾肿大，尤以急性淋巴细胞白血病显著。
六、淋巴结肿大，白血病的六个早期症状，多局限于颈、腋下及腹股沟等处，全身淋巴结肿大以急性淋巴细胞性白血病多见。出现这六类现象应当及早就医。

白血病的治疗方法分为7种 1.急性髓细胞白血病AML治疗首先进行联合化疗，即所谓“诱导化疗” ，常用DA（3+7）方案。诱导治疗后，如果获得缓解，进一步可以根据预后分层安排继续强化巩固化疗或者进入干细胞移植程序。巩固治疗后，目前通常不进行维持治疗，可以停药观察，定期随诊。2.急性早幼粒细胞白血病M3治疗由于靶向治疗和诱导凋亡治疗的成功， PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病（M3）成为整个AML中预后最好的类型。3.急性淋巴细胞性白血病ALL治疗通常先进行诱导化疗，采用儿童方案治疗成人患者结果可能优于传统成人方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。高危患者有条件可以做干细胞移植。合并Ph1染色体阳性的患者推荐联合酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。4.慢性粒细胞白血病治疗慢性期首选酪氨酸激酶抑制剂治疗，建议尽早且足量治疗，延迟使用和使用不规范容易导致耐药。因此，如果决定使用伊马替尼，首先不要拖延，其次一定要坚持长期服用（接近终生），而且服用期间千万不要擅自减量或者停服，否则容易导致耐药。加速期、急变期通常需要先进行靶向治疗（伊马替尼加量或者使用二代药物），然后选择机会尽早安排异体移植。5.慢性淋巴细胞治疗早期无症状患者通常无需治疗，晚期则可选用多种化疗方案，例如留可然单药治疗，氟达拉滨、环磷酰胺联合美罗华等化疗。新药苯达莫司汀、抗CD52单抗等也有效。近年来发现BCR通路抑制剂的靶向治疗可能有显著效果。有条件的难治患者可以考虑异体移植治疗。6.中枢神经系统白血病的治疗虽然ALL、AML中的M4、M5等类型常见合并CNSL ，但是其他急性白血病也都可以出现。由于常用药物难以透过血脑屏障，因此这些患者通常需要做腰穿鞘注预防和治疗CNSL 。部分难治性患者可能需要进行全颅脑脊髓放疗。 7.干细胞移植除了少数特殊患者可能会从自体移植中受益，绝大多数白血病患者应该做异体移植。随着移植技术的进步，供者选择、移植风险及远期预后等方面都已经有显著进步，因此，异体移植目前是各种中高危白血病重要的根治性手段。

造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法，目前主要用于恶性血液疾病的治疗，也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病包括以下四类疾病。第一，血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。第二，血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。第三，其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。第四，免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。