2019年1月 ， 注册于成都天府国际生物城的第一家基因药物公司——四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称至善唯新）近日传来“喜讯” 。
据国家科学技术部政务服务平台官网显示 ， 由至善唯新合作发起的“ZS801项目”——AAV（腺相关病毒）载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究 ， 即将在中国医学科学院血液病医院开展 。 这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法正式诞生于成都 。
“临床研究将分三期进行 ， 预计完成时间在3-5年 。 药物上市后有望给病患带来更多实惠 。 ”至善唯新生物科技有限公司董事长、总经理董飚表示 。
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▲四川至善唯新生物科技有限公司内 董飚和员工在交流
要做出中国首个AAV基因治疗的上市药物
为何会想到研发基因治疗药物？董飚在采访过程中 ， 回忆起一个治疗案例 。 1971年出生的董飚 ， 毕业于香港中文大学生物学专业 ， 后去了美国宾夕法尼亚大学费城儿童医院进行博士后研究 。
据介绍 ， 2008年 ， 著名医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了一项研究结果 ， 研究人员通过AAV基因疗法成功治疗了数名先天性失明患者 ， 其疗效可达数年之久 。 “留学期间 ， 我在国外也亲眼见证了一名盲人小孩经AAV基因治疗后重拾光明 。 ”董飚坦言 ， 受此启发 ， “我也非常希望把这种新兴治疗法应用到国内 ， 造福更多患者 。 ”
带着这样的愿景 ， 2014年董飚回国加入了四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室 。 “那时中国在AAV基因药物上还没有成熟的产品 ， 也没有进展较快的临床管线 。 ”董飚说 ， 这一现状让他更加坚定了从事基因研究的决心 。
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▲四川至善唯新生物科技有限公司内 董飚在指导员工做实验
2018年6月4日 ， 至善唯新正式创立 。 而“做出中国首个AAV基因治疗的上市药物”也逐渐成为现实 。 据介绍 ， 此次获批的“ZS801项目” ， 就是基于AAV基因药物特性 ， 对B型血友病患者实施的治疗方案 。
据了解 ， “血友病”是一种因遗传性凝血因子缺乏引起的岀血性疾病 。 “它可以通过AAV基因治疗 ， 把完整正常的基因靶向高效递送到患者组织细胞内 ， 进而发挥治愈作用 。 ”基于这一点 ， 董飚补充说 ， 从事AAV药物开发的团队通常会首选罕见病药物开发 ， 让患者能够从新技术上获益 。
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▲四川至善唯新生物科技有限公司内 员工在做实验
降低研发成本 旨在实现“一针治愈”
那么药物上市后 ， 究竟能给患者带来哪些实惠？董飚从技术、价格、有效期限等方面作了解释 。 根据临床数据来看 ， 目前血友病患者的治疗有限期在10年左右 。 “但我们希望此次的药物疗效能超过10年 ， 甚至达到‘一针治愈’的效果 。 ”
如何实现“一针治愈”？董飚认为这其实是一种精准医疗法 。 “通过技术改进来降低成本 ， 以此为更多患者提供更多福利 。 ”
【治疗|“成都造”基因疗法启动临床研究！分三期进行，有望3至5年后上市新药】目前 ， 人类的遗传病有七千多种 ， 其中血友病在整个遗传病中是患病人数占比最多的之一 。 “尽管如此 ， 由于罕见病的临床需求少、技术壁垒等原因 ， 开发血友病治疗药物的企业不是很多 。 ”董飚坦言 。
此外 ， AAV基因药物并不便宜 。 据介绍 ， 国外一次AAV基因治疗先天性失明高达85万美元 ， 而用于治疗脊索性肌营养不良（SMA）更是高达212万美元/病人 。
落地中国市场后 ， “我们首要考虑的是怎么降低经营成本 ， 做患者负担得起的基因药物 。 其次就是加强药效 。 尤其是与‘传统酶替代疗法’相比 ， 利用AAV的治疗原理来减少注射次数 ， 以此缓解病人的痛苦 。 ”董飚解释 。
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▲四川至善唯新生物科技有限公司内的实验室
未来：加快临床研究 还将研发出更多“成都造”药物
药物进入临床研究后 ， 什么时候才能上市？董飚表示 ， 需要经过三期临床试验 ， 达到安全性、有效性等要求后才能被批准上市 。 “这可能需要3-5年的时间 ， 不过相较于过去10年 ， 甚至15年的研发时间来看 ， 在技术红利之下 ， 现在可以把一期和二期合在一起做 ， 这样病患也能很快购买到药物 。 ”
另外 ， 基于成都天府国际生物城这一平台 ， “未来 ， 在技术和政策加持下 ， 公司后续还将推动A型血友病中枢神经系统、代谢系统疾病等一批‘成都造’基因药物陆续进入临床并尽快上市 。 ”董飚补充 ， 计划一年内可推行2-3个药物临床研究 。
红星新闻采访人员 郑然 黄盼盼 摄影报道
编辑 柴畅
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