该计划将于2018年8月1日起正式实施 。
诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞 ， 拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力
该临床试验由京都大学ｉＰＳ细胞研究所提出 ， 高桥盾（Jun Takahashi）教授及其同事引领 ， 将以其所保存的健康捐赠者iPS細胞 ， 培养约500万个可产生多巴胺的神经細胞 ， 再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部 ， 以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性 。
2017年 ， 高桥盾团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果 。 该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞 ， 并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中 ， 结果显示 ， 猴子的手足颤抖状况得到了改善 ， 开始变得灵活 ， 经过最长2年时间的观察 ， 未出现长出肿瘤的异常状况 。
这些数据为iPS细胞治疗帕金森的临床试验奠定了科学基础 。
iPS技术是干细胞研究领域的一项重大突破 ， 它回避了历史已久的伦理争议 ， 解决了干细胞移植医学上的免疫排斥问题 ， 使干细胞向临床应用迈进了一大步 。 近年来 ， 越来越多的制药和生物技术公司利用iPS细胞进行药物研发、毒性筛选以及疾病模型的开发 。
从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看 ， 使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后 ， 不仅行为学功能得到了极大恢复 ， 而且其多项生理生化指标也得到了显著提升 。相比之下 ， 全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效 ， 睿健NouvNeu001的药理药效具有显著优势 。
【国内首个帕金森领域多能干细胞药物IND获CDE受理】“此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理体现出睿健医药团队的高效执行力 。 在研发过程中 ， 我们充分考虑未满足的临床需求 ， 始终以患者的利益为主要目标 ， 对产品进行了充分的科学性以及严格的安全性评估 。 ”睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士如此表示 。
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