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2022年4月11日 ， 全球迎来了第25个“世界帕金森病日” ， 据帕金森这一常见神经功能障碍疾病的首次发现已逾200年 。
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目前我国帕金森病患者已超三百万人 ， 其中 ， 65岁以上人群患病率为1.7%；预计到2030年 ， 患病人数将达到500万人 ， 几乎占到全球患病人数的一半 。
面对广大的帕金森患者群体 ， 新药研发企业也在不断探索针对这一疾病的相关解决方案 。
2022年的“世界帕金森日” ， 武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）就正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请 ， 4月28日 ， 据国家药监局药品审查中心（CDE）官网-受理品种信息公示 ， 武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）临床试验申请（IND）已获受理（受理号：CXSL2200194） 。
临床前数据显示 ， 通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术 ， NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元 ， 分泌多巴胺递质 ， 并与体内原有神经元形成神经连接 ， 产生综合性的治疗功能 ， 改善帕金森症状 。 为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径 。
值得一提的是 ， 此次NouvNeu001IND受理 ， 也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司 ， 仅次于拜耳旗下的BlueRock 。
公司官网信息显示 ， 成立短短四年多来 ， 睿健医药已快速完成了多条研发管线的布局 。 除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外 ， 公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化 ， 肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能 。
此次NouvNeu001IND申报顺利获得受理 ， 无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望 。
关于帕金森病（PD）帕金森病(Parkinson's disease PD)是一种危害中老年身体健康慢性神经退行性疾病 ， 全球有600多万人患有帕金森病 。 它是阿尔茨海默病之后第二常见神经退行性疾病 。 帕金森病主要病理特征为脑内黑质多巴胺能神经元（DN）进行性丧失 ， 导致纹状体多巴胺（DA）含量缺乏 ， 从而引起运动障碍 。
帕金森病患者运动症状主要包括静止性震颤、肌肉僵直、姿势不稳与运动迟缓 。 此外 ， 一系列非运动症状可出现在运动障碍之前 ， 包括焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等 。
据估计 ，目前我国帕金森病患者已超300万人 ， 其中65岁以上人群患病率为1.7% ， 每年新发病例近10万人 。 随着全球老龄化的加剧 ， 罹患该疾病的人数还有可能进一步增加 。 PD庞大的患者基数正成为日益严重的公共卫生和社会问题重点 。 同时 ， 该疾病巨大的未满足治疗需求催生了该领域的不断发展 。
干细胞为帕金森病治疗带来曙光目前 ， 帕金森病是一个无法彻底根治的疾病 ， 辅以药物治疗外还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等 ， 但传统的治疗手段均无法逆转神经变性 ， 无法增加多巴胺能神经细胞的数目 。 因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义 。
近年来 ， 干细胞技术得到迅猛发展 ， 干细胞在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值 。 由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能 ， 可分化为多巴胺能神经元 ， 并且在损伤组织内进行神经再生与修复 ， 为帕金森病干预带来了曙光 。
而此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理 ， 无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望 。
IPS技术治疗帕金森的临床进展早在2018年7月30日 ， 日本政府批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验 。 这也是日本政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内 。
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