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文|陈根
在过去的两年里 ， CRISPR技术风头一时无两 ， 两位科学家因CRISPR基因编辑荣获诺贝尔化学奖 。 随着研究的不断深入 ， CRISPR基因编辑取得了长足进步 ， 从治疗癌症到遗传疾病 ， CRISPR开始从一个基础研究工具成功迈入临床应用 。
CRISPR技术是根据细菌和古细菌（单细胞微生物领域）的自然防御机制改编而成的 。 这些生物体利用CRISPR衍生的RNA和各种Cas蛋白来抵御病毒和其他异物的攻击 。 而CRISPR基因编辑 ， 则是对靶向基因进行特定的DNA修饰 ， 在血液病、肿瘤和其他遗传疾病方面有着广阔的应用空间 。
【陈根：CRISPR-Cas9技术，可有效治疗罕见血液病】
近日 ， 欧洲血液学协会公布了一项使用CRISPR技术治疗两种罕见遗传性血液疾病的结果 ， 结果表明在CRISPR基因编辑技术治疗患者三年内 ， 安全又有效 ， 成功率接近100% 。
输血依赖性β地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD）是较为严重的单基因疾病 。 之前的研究发现 ， γ-珠蛋白与β-珠蛋白功能相似 ， 而γ-珠蛋白在人类成年后就会沉默不再表达 。 如果能够重新激活γ-珠蛋白基因的表达 ， 就能够弥补β-珠蛋白的缺失 ， 从而缓解或治愈这两种遗传性贫血症 。
在该实验中 ， 有75名接受治疗的患者 ， 其中44人患有输血依赖性β地中海贫血(TDT) ， 31人患有严重的镰状细胞病（SCD） 。 研究人员使用CRISPR技术进行基因改变 ， 从而提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平 ， 然后将干细胞重新注入患者体内 。 值得一提的是 ， 脐带血中含有丰富的重建人体造血和免疫系统的造血干细胞 ， 可用于造血干细胞移植 ， 治疗80余种疾病 。
言归正传 ， 75名接受突破性CRISPR疗法治疗的患者中 ， 42名患有TDT的病人基本上被治愈 ， 不再需要输血 。 另外两名仍然需要输血的TDT患者的输血量分别减少了75%和89% 。 而所有31名SCD患者在长期随访中也都没有疾病症状 。
此外 ， 在之前的研究中 ， 有22名患者接受了治疗 ， 并且都显示出100%的成功率 。 更令人惊喜的是 ， 其中7名患者在初始治疗后的12个月内没有出现疗效减弱的情况 。
未来 ， 希望该技术能够为人类带来福祉 。
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