在肺癌领域 ， EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及 ， 针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市 。 RET融合是近年来发现的肺癌驱动基因 ， 在NSCLC中RET融合患者约占1%-2% ， 常见于不吸烟的年轻人群 。
此前 ， 2020年9月4日 ， 美FDA已批准普拉替尼用于治疗晚期RET融合阳性NSCLC成人患者 。
2021年3月24日 ， 中国国家药监局（NMPA）已批准普拉替尼上市申请 ， 用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗 。
2021年11月20日 ， 欧盟委员会（EC）批准普拉替尼作为一种单药疗法 ， 用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者 。 这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法 。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂 。 这是中国首个获批的选择性RET抑制剂 。
商品名：Gavreto（普吉华）
通用名：Pralsetinib（普拉替尼）
代号：BLU-667
靶点：RET
美国首次获批：2020年9月4日
中国首次获批：2021年3月24日
获批适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）
规格：100mg
推荐剂量：400mg ， 每日一次 ， 空腹口服 。 如果漏服 ， 可以补服 ， 下次服药仍按照原间隔时间 。 如果服药后发生呕吐 ， 不可补服 ， 下次服药仍按照原间隔时间 。
储存条件：20°C 至 25°C贮藏
临床数据此次普拉替尼在中国香港获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究 ， 该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性 。 2021年6月 ， 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果 。
截至2020年11月6日的数据 ， 在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中 ， 普拉替尼具有持久的临床获益 。
在68例未经系统性治疗的患者中 ， 总体客观缓解率（ORR）为79%（95% ， 置信区间：68%~88%） 。 其中 ， 完全缓解率（CR）为6% ， 10%的患者靶病灶完全消失 ， 74%的患者为部分缓解（PR） 。 中位缓解持续时间（DOR）尚未达到 。
在126例既往接受过含铂化疗的患者中 ， ORR为62%（95% ， 置信区间：53%、70%） 。 其中 ， CR率为4% ， 12%患者的靶病灶完全消失 ， 58%的患者达到PR 。 中位DOR为22.3个月 。
安全性截至数据截止日期 ， 共有471例不同瘤种患者入组 ， 最常见的不良反应包括：中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、白细胞计数减少、丙氨酸氨基转移酶升高、高血压、便秘和乏力 。
小结基石药业首席执行官江宁军博士表示：“继同类首创精准靶向药AYVAKIT（avapritinib ， 阿伐替尼/阿泊替尼）在中国香港获批之后 ， 我们欣喜地看到又一款精准靶向药物普拉替尼在中国香港获批上市 ， 该药从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了4个月的时间 。 普拉替尼已在中国大陆获批上市 ， 我们非常高兴能够把这一创新疗法带给大中华地区的更多患者 。 一直以来 ， 基石药业致力于为全球患者带来高质量的创新药物 。 未来 ， 我们将不断努力 ， 加速研发创新药物 ， 以满足更多癌症患者的未尽之需 。 ”
此次的批准也代表着我们向RET融合阳性晚期NSCLC患者提供精准药物的重要一步 。 通过预先使用癌症基因组图谱 ， 医疗专业人员可以识别特定的基因改变 ， 从而预测靶向治疗方案（如普拉替尼）在肺癌领域的临床效益 。
参考来源：
https://www.cstonepharma.com
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