「前沿」国产CAR-T细胞疗法CT103A疗效强劲：100%缓解率！

2022年8月3日，《OncLive》医学在线期刊公布了一项I/II期FUMANBA-1试验（NCT05066646）的更新数据，评估了CAR-T细胞疗法CT103A（通用名：伊基仑赛注射液）在复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效和安全性。
CT103A是由IASO Bio和Innovent联合开发的一种创新疗法。先前的研究表明，复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受高剂量的靶向BCMA CAR-T细胞治疗可能获得更好的缓解，但有更严重的不良事件。而且，一旦病情再次进展，再输注CAR-T细胞也不会奏效。
为了解决这一难题， CT103A已被开发出来，这是一种慢病毒载体，包含一个全人源单链变异片段， CD8a铰链区，跨膜区， 4-1BB共刺激和CD3ζ激活域的嵌合抗原受体（CAR）结构。通过利用专有的内部优化平台， BCMA CAR-T 的构建是有效和持久的。
此前， 2021年2月，中国国家药品监督管理局授予CT103A突破性治疗指定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。并于2022年6月，正式受理CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的上市许可申请（NDA）。
2022年2月， CT103A被FDA授予孤儿药称号，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

通用名：伊基仑赛注射液
代号：CT103A/IBI326
靶点：BCMA
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：尚未获批
临床数据FUMANBA-1纳入了那些以前接受过至少3种治疗方法的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物。
【「前沿」国产CAR-T细胞疗法CT103A疗效强劲：100%缓解率！】该试验I期的主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括疗效、药代动力学（PK和药效学（PD）。 II期的主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括安全性和耐受性、微小残留病（MRD）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、反应时间（TTR）、PK和PD 。
该研究在来自国内14家临床研究中心进行。截至2022年1月21日，共有79例患者接受了CAR-T细胞疗法CT103A治疗。这些患者基线时的中位年龄为57岁，其中45%的患者为男性。自诊断以来的中位时间为41.3个月。
既往接受治疗线的中位数为5；所有患者均为双重难治性， 16.5%的患者为三重难治性。 27.8%的患者曾接受过自体造血干细胞移植， 15.2%的患者曾接受过CAR-T细胞治疗。
该试验数据显示，中位随访时间为9.0个月时，在可评估的患者群体（n=79）中，客观缓解率（ORR）达到了94.9% ，部分缓解或更好的缓解率（PR）为89.9% ，完全缓解率/严格意义的完全缓解率（CR/sCR）率为68.4% 。中位反应时间（TTR）为16天。
在患有髓外骨髓瘤（EMM）的10例患者中， ORR为100% ， CR/sCR率为90% 。之前接受过CAR-T细胞疗法的患者中（n=12）， ORR为75% ， CR/sCR率为41.7% 。在既往接受过CAR-T细胞疗法的无EMM患者中（n=61）， ORR为98.4% ， CR/sCR率为70.5% 。
其他数据显示， 92.4%的患者微小残留病灶（MRD）阴性，所有达到CR/sCR治疗的患者MRD阴性。此外， MRD阴性的中位持续时间尚未达到。
除了那些之前接受过CAR-T细胞治疗的患者外，所有队列的中位无进展生存期（PFS）还没有达到。在那些之前有CAR-T的患者中，中位PFS为7.5个月。
当研究外周血中的细胞因子时，研究人员观察到显著的扩增和持久性。还在外周血中评估了血清 BCMA（sBCMA）。 sBCMA在CAR-T细胞输注后的中位时间为2个月时降至3.2 ng/mL的最低定量限（LLOQ）。
输注后3个月， 79例患者中有2.6%检测到了抗药物抗原（ADA）；在6个月和12个月时，这些比率分别为8.2%和33.3% 。输注前， 1.3%的患者检测到ADA 。中位随访9个月时，在CT103A输注后， 16.5%的患者中检测到ADA 。
安全性在安全性方面， 93.7%接受CT103A的患者出现3级或更高级别的治疗相关不良反应，其中最常见的包括：中性粒细胞减少症（82.3%），其次是血小板减少症（59.5%）和淋巴细胞减少症（58.2%）。 69.6%的患者发生严重不良反应，包括肺炎（44.3%）、血小板减少症（21.5%）和肠炎感染（8.9%）。
大多数患者（94.9%）报告了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）， 73.4%的患者为1级， 21.5%的患者为2级。 CRS发病的中位时间为6天，中位持续时间为5天。 2例患者发生了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），这些病例的严重程度为1级和2级。
小结这项I/II期 FUMANBA-1试验的更新数据显示， CT103A在复发/难治性多发性骨髓瘤中令人鼓舞的疗效和良好的安全性。同时，这些结果提示CT103A有望成为治愈多发性骨髓瘤的新型肿瘤免疫治疗方法，希望CT103A早日上市，为患者带来长期的生存希望！

「前沿」国产CAR-T细胞疗法CT103A疗效强劲：100%缓解率！

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