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在一项《Nature Cardiovascular Research》的研究中 , 来自汉诺威医学院的研究人员让一名患有重症肺动脉高压(pulmonaryhypertensionPAH)的三岁女孩接受了五次从人类脐带血中获得的间充质干细胞(MSC)产物的治疗 , 第一次成功地阻止了致命的肺动脉高压过程 , 获得了显著的疗效 , 为这种“心肺血管系统的癌症”带来治愈的希望 。
据悉 , 这是干细胞衍生物用于肺动脉高压治疗的首次人体试验 。
该患者在3岁时因遗传性出血性毛细血管扩张症而出现遗传性肺动脉高压 , 并导致心力衰竭 。
关于听起来让人压力倍增的肺动脉高压…肺动脉高压是一种在肺循环中的血压长期升高的疾病 , 通常是致命的 , 一旦到了晚期更是不可治愈 。
如果不加治疗 , 患者的平均生存时间只有2.8年 。
这种罕见疾病 , 基因检测表明是由ACVLR1错义突变引起 , 患者通常较年轻 , 疾病进展往往很快 , 预后更差 。
目前批准的抗肺动脉高压药物主要是针对血管扩张 。
综合多方面考虑 , 患儿最终接受了干细胞实验性治疗 。
肺动脉高压治愈新希望——间充质干细胞德国汉诺威医学院的Georg Hansmann 教授及其团队利用患儿妹妹刚出生时收集的脐带间充质干细胞 , 然后在特定培养基中培养 , 定期更换它们的营养液 , 并储存旧的营养液 。
一旦积累了足够的营养液成分 , 就会将其在六个月内分次注入女孩肺和心脏的血管 。
上述案例中 , 没有直接移植干细胞 , 而是先将干细胞在培养基中培养 , 并将细胞因子等释放到培养基营养液中 , 称为间充质干细胞条件培养基成分(HUCMSC-CM) 。
这些生化物质被认为可以促进愈合和再生 , 同时抑制炎症 , 包括前列腺素E2 。
既往研究已经表明 , 这些无细胞成分似乎是干细胞疗法的关键一环 。
HUCMSC-CM 治疗改善生长、功能能力、风险评分和多个血流动力学变量
上述患儿在接受间充质干细胞条件培养基成分(HUCMSC-CM)连续治疗6个月期间 , 患者耐受良好 。
并在治疗前、2个月和6个月时分别评估患儿临床状态和血流动力学指标 。
结果也不负众望 , 研究团队发现:女孩的心肺功能显著提升 , WHO功能等级在接受治疗后提升至1级 , 6分钟步行距离提高到485米 。
曾经只能缓慢行走的女孩 , 如今在运动上已经不受任何限制了 。
很多人读到这里可能都有一个疑问?人脐带间充质干细胞(HUMSCs)是什么?
脐带是胎儿时期连接母体与胎儿的索状结构 , 其外被羊膜 , 内含2条脐动脉、1条脐静脉在动静脉之间含有特殊的胚胎粘液样结缔组织——华尔通氏胶(Whartonps Jelly) 从华尔通氏胶分离得到的基质细胞即为人脐带间充质干细胞(HUMSCs)。
间充质干细胞具备自我更新及多向分化的潜能 , 能够分化成血管细胞谱系用于肺动脉高压的肺血管再生过程和治疗 。
种种研究证据表明 , 移植干细胞对心力衰竭、心率失常、心肌疾病、冠心病、血管疾病等都有很好的作用 。
间充质干细胞在产生血管内皮细胞、分化心肌细胞等方面具有优越的效果 , 或能从细胞根源上阻止肺动脉高压模型中的血管病变 , 改善血流动力学功能 , 促进心脏和肺组织的恢复和再生 。
干细胞疗法 , 有望让罕见病的治疗不再罕见!干细胞是生命的“种子细胞” , 随着科学家们的不断探索 , 干细胞的临床应用范围也在逐渐扩大 。
干细胞作为目前研究的一大热点 , 在越来越多的罕见病治疗中看到了它的身影 。
正如在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上 , 中国工程院院士陈香美说道:“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上 。 ”
随着干细胞临床研究的开展以及取得突破 , 一些罕见病的治疗拥有了新选择 。
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