基于“AI+化学诱导”实现iPSC高效安全转化,「睿健医药」要“绑定”细胞药物成药安全性( 二 )


在充分了解iPSC分化运作机理后 , 睿健医药得以使用合适的化学小分子完成诱导多能干细胞向目标细胞的高效转化 。 即以合适的化学小分子“开关” , 在每个细胞层面启动标准分化流程 , 从而解决工业体量分化不同步以及效率不高的难点 , 最终获得目标细胞纯度超过99%的稳定的开发工艺 。
另外 , 据介绍 , 转化效率不仅与成药的安全性与疗效息息相关 , 也一定程度上影响着产品的生产周期及成本 。魏君指出 , 睿健医药的化学诱导平台可避免使用昂贵的病毒工作 , 同时生产周期及成本也得到有效控制 , 进而能帮助开发普惠的细胞药物 。
以上述技术平台为基础 , 睿健医药的未来业务版图不止于细胞产品 。 以化合物平台为例 , 睿健医药不仅使用全新结构化合物实现了细胞状态的转化 , 其计算化学团队还分别搭建了基于小核酸和表观调节的化合物设计平台 , 并利用这些平台实现了免疫源性的控制 , 未来可以进行相应的管线布局 。
值得关注的是 , 近期睿健医药还正式宣布已任命欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员、丹麦奥胡斯大学生物医药系教授罗永伦博士担任公司“国际突破创新科学官”;以及任命益普生亚洲(Ipsen Aisa)原中国及亚洲副总裁Emmanuel Montet先生担任公司特邀国际运营顾问 。
据悉 , 罗永伦博士早年分别于丹麦诺和诺德 , 英国爱丁堡大学 , 哈佛医学院George Church实验室完成了再生医学领域中重要研究工作 , 在再生医疗的前沿技术 , 特别是基因组学以及基因编辑工具领域具有深厚的积累;Emmanuel Montet拥有近20年制药行业工作经验 , 曾历任益普生亚洲中国和亚洲副总裁 , IPSEN Pharma SAS 财务 , 工业控制负责人 , 并在葛兰素史克及赛诺菲担任要职 , 在公司治理运作、国际商务、制定市场准入战略、产品分销等领域拥有丰富经验 。
另外 , 公司创始人魏君博士曾分别受美国洛克菲勒基金和英国ORS资助 , 依次在中美英三地接受分子生物学硕士及再生医学博士教育 , 历任华中科技大学附属协和医院干细胞中心住院医师、英国罗斯林研究所胚胎干细胞高级研究员、英国Axol Bioscience专家级研发负责人、英国剑桥大学Clinical Neuroscience 客座研究员等职位 , 在干细胞的临床治疗、多能干细胞的定向分化及体外疾病模型的构建上具有丰富的经验 。

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