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生物技术的进步正在改变疾病治疗的格局 。 其中最具代表性的 ， 就有基因治疗 。
基因治疗的原理 ， 实际上是把基因当做药物 ， 通过技术手段运送到细胞当中 ， 让细胞能够自主生产药物 。 在这个过程中 ， “运送环节”一直是一个技术难点 。
就在几天前 ， 国际顶级学术期刊《科学》刊登了一篇华人学者团队的论文 ， 论文指出 ， 他们从人体自身中找到灵感 ， 开发了一种新的“递送”方法 ， 对基因编辑疗法意义重大 。
而这位华人学者 ， 就是有着“基因魔剪”之称的张锋 。
张锋
打破RNA治疗困境有关基因治疗的研究 ， 最早开始于20世纪80年代左右 。 它主要依靠的 ， 是基因编辑技术 。 这种技术可以对生物体基因组的特定目标基因进行修饰 ， 从而达到“治疗”的目的 。
正如上文提到的 ， 在利用基因技术进行治疗的时候 ， 基因本身就被当做药物 。 而治疗过程的“运送环节”一直是一个技术难点 。
相关论文
为什么这么说呢？
因为一般基因治疗中充当“药物”的“RNA分子”是非常容易降解的 。 尤其是进入人体之后 ， 这些RNA的半衰期很短 ， 很容易发生药物的脱靶效应 。
【基因疗法|输了诺奖赢了专利，被业内称为基因魔剪的他，又对基因治疗下手了】此外 ， 基因治疗的药物注射进人体后 ， 还需要穿过血管内皮屏障和细胞外基质 。 这两层屏障一般只允许部分小分子药物或小分子化合物通过 ， 像抗体等大分子药物或大分子化合物在通过时会受到比较大的阻力 ， 也会在一定程度上影响治疗效果 。
而张锋这一次的研究成果 ， 解决的就是这方面的问题 。
动图描绘了SEND技术为患病细胞恢复健康
他和团队在研究中提出了一种新型的递送平台：SEND 。 这种技术可以利用人体细胞自身合成的PEG10蛋白 ， 结合其自身的mRNA在其周围形成一个球形保护胶囊 ， 以便“药物”可以很好地触达目标靶点 。
目前 ， 他们已经成功地使用SEND技术把CRISPR-CAS9基因编辑系统传递给小鼠和人类细胞以编辑目标基因 。 而这项发现 ， 很有可能在未来成为最适合基因编辑疗法的载体 。
专利与诺奖 ， 曾让他一夜成名尽管这一次张锋的研究成果意义重大 ， 但很多人知道他 ， 还是因为几年前沸沸扬扬的“专利与诺奖之争” 。
让他卷入那场纷争的 ， 是一项CRISP技术 。
CRISP是在1993年被科学家们发现的 ， 但直到2007年 ， Danisco公司的两位科学家 ， 巴兰古和霍瓦特才在嗜热链球菌中确认了CRISP序列 ， 认为它的存在能帮助识别细菌 ， 并抵抗噬菌体DNA的入侵 。
这项发现公布后 ， 世界上的很多科学家都纷纷投入到相关领域的研究中 。 这其中 ， 就有张锋 。 只不过 ， 张锋和他的合作伙伴们并没有像其他科学家那样 ， 从细菌的角度继续研究CRISP 。 他们直接选择在老鼠和人体细胞中做实验 ， 并成功在2012年证明了CRISPR-CAS9真核细胞基因编辑的意义 。 他们在《自然》杂志上发表的论文 ， 也成了这一领域发表最早、被引用数量最多的论文之一 。
埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和珍妮弗·杜德纳
但奇怪的是 ， 8年后 ， 当诺贝尔奖终于开始关注这个领域时 ， 却把奖项颁给了法国生物化学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物化学家珍妮弗·杜德纳 。
那个时候 ， 获奖名单一出 ， 很多人都为张锋鸣不平 。 但也有人觉得 ， 这是诺贝尔奖的一贯操作 。 因为他们在评选时 ， 常常是某个基础科学应用产生了巨大社会影响力之后 ， 再回过头去找当初在基础研究阶段做出最大贡献的人 。
张锋没在这个事情上多纠结 ， 而是把“战场”转移到了CRISPR-CAS9的核心专利上 。 毕竟 ， 拿到专利 ， 就意味着拿到了这项技术的未来 。
从专利申请的提交时间上来看 ， 当年诺奖获奖者之一——珍妮弗·杜德纳的确比张锋要早几个月 。 但张锋在向美国专利商标局提交CRISPR-CAS9技术专利申请时 ， 也一并提交了一系列该技术在真核细胞（比如 ， 人或植物）中应用的专利申请 。
两方提出的有关CRISPR-CAS9的时间轴（红色为张锋；绿色为珍妮弗·杜德纳）
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