【美国FDA批准的干细胞和基因治疗产品】
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美国FDA批准可以在临床使用的干细胞疗法究竟有哪些呢？
这是许多专业人员和患者经常问到的问题 ， 但是 ， 很少见到总结完整的准确清单 。 总的答案是 ， FDA已批准了基于脐血造血干细胞移植对某些癌症或免疫疾病的疗法 。
造血干细胞移植实际上已经存在几十年了 ， 有条件的医学院附属医院和有规模的学术医院血液科都在开展这项治疗 ， 是相对成熟的干细胞治疗方法 ， 也是迄今为止最成功的干细胞的临床应用 。 其中最先在临床上使用的是骨髓移植 ， 虽然事实上当时并未经过正式的批准过程 ， 但其在临床的普遍使用 ， 实际上已等同为一种批准的疗法 。 目前 ， 美国FDA还没有其他批准的真正意义上的干细胞疗法 。 （注：干细胞产品获批的有欧盟 ， 日本 ， 韩国 ， 印度 ， 加拿大 ， 新西兰等 ， 但美国尚无一款获批）
然而 ， 虽然与干细胞治疗无直接关系 ， 不是一个范畴 ， 但是以细胞治疗作为总体范围来看 ， 已有其他细胞疗法获得FDA的批准 。
美国FDA批准上市的生物治疗产品加州大学戴维斯分校的Knoepfler教授 ， 总结了截止到2021年2月之前的FDA正式批准的细胞和基因治疗产品（Approved Cellular and Gene Therapy Products） 。 这里归纳列入短表 。 目前许多临床试验正在进行 ， 希望和推测未来的5-10年内将会有个更长的列表 。
下边是归纳的被FDA批准的生物治疗产品 。
在临床上 ， 造血干细胞移植已经应用几十年 ， 脐带血干细胞是诸多来源造血干细胞中的一种 ， 也是比较成熟的干细胞技术 ， 是FDA批准的最早临床应用的干细胞产品 。 目前 ， 还没批准其他种类的干细胞治疗 ， 这种情况是国内宣传干细胞的所不乐看到的 。 另一类FDA近年批准的细胞治疗产品 ， 是针对B细胞恶性肿瘤的CAR-T细胞技术 ， CAR-T细胞对B细胞恶性肿瘤有显著的疗效 。 从这些被批准的疗法来看 ， FDA还是比较严格和实事求是的 。
骨髓、外周血与脐带血来源的造血干细胞已经广泛用于临床 ， 美国较大的医院都有这项治疗 ， 而且前两者并未经FDA的批准程序 。 可能是医院自己有能力建立整个体系 ， 也没有产品商业化的打算 ， 或者是早期FDA还没有对生物治疗有明确规范造成的原因 。
与美国FDA的情况非常类似 ， 中国监管机构批准的干细胞临床应用（非临床研究和临床试验） ， 至少目前还没有听说 ， 也可能是我孤陋寡闻了 。 严格的规范和管理对保护患者来说是至关重要的 。 FDA现在把干细胞产品归为药物范畴 ， 显然是加强了管理 。 FDA对药物的管理和规范早已经形成了一整套规则 。
目前看来 ， 某种干细胞药品通过申报 ， I ， II ， III临床试验到获批 ， 应该至少需要数年甚至10年的时间 。 不知道我的认识是否正确 。 这些具体细节可能是许多干细胞从业人员没有认真考虑的 。
现在的干细胞诊所和公司 ， 无论在美国或国内 ， 可以说过江之鲫 。 而实际上对于那些 ， 不是只想在干细胞大潮中捞点快钱 ， 而是认真想做好干细胞事业 ， 且有所成就的有识之士来说 ， 的确面对的是一个漫长和艰辛的路程 。
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