黄金赛道：细胞与基因治疗领域 _基因疗法

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【黄金赛道：细胞与基因治疗领域】

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黄金赛道：细胞与基因治疗领域

自2017年FDA批准Spark Therapeutics的Luxturna ，以及Novartis的Kymriah和Kite的Yescarta上市以来，市场对细胞与基因疗法（CGT）的看法出现巨大改变，细胞与基因治疗产业是小分子、单抗药物之后生物医药产业重点发展的方向。随之，基础科研的发展、相关政策的支持以及资本的不断流入推动细胞与基因疗法行业的蓬勃发展。细胞与基因治疗的临床研究与商业化加快使得对相关工艺开发和生产需求的激增。

01
基因治疗简介

基因治疗定义：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从?达到治疗疾病的?的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的?法。基因治疗技术还不成熟，以及涉及?系列伦理学问题， ?前开展的基因治疗只限于体细胞，主要治疗遗传病、眼科疾病、肌?疾病以及肿瘤、??管疾病、感染性疾病等。

图1 基因治疗分?机制

不同于小分子、抗体类药物，细胞与基因治疗由于可以直接作用于遗传物质，对于很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力。自20世纪90年代以来，细胞与基因治疗领域的相关研究呈现持续上升的趋势，此领域的研究关注度逐渐提升。

02
细胞与基因治疗的分类

按产品可分为五种类型
根据FDA对于细胞与基因治疗产品的分类，细胞与基因治疗也可分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。
1）质粒DNA：通过基因工程改造过的环状DNA分子可以携带治疗基因，进而导入人体细胞中。
2)病毒载体：由于病毒天生具有能传递遗传物质到哺乳细胞中的能力，因此一些基因治疗产品由病毒衍生而来。通过修饰可以去掉病毒引起传染病的能力，使病毒可以被用作载体来携带治疗基因进入人体细胞中。
3)细菌载体：和病毒类似，细菌也可以通过修饰去掉其能引起感染疾病的能力，然后作为遗传物质的载体将其递送入细胞中。
3)基因编辑系统：基因编辑系统不同于病毒载体只能介导基因的增补，其能作为一把基因剪刀发挥强大的功能，包括基因增补、基因删除、甚至对基因进行精确的校正。
5)体外编辑细胞产品：从病人体内获得细胞，经过遗传修饰后再回输回病人体内的一种治疗模式。在癌症的CAR-T治疗中应用尤为广泛。
按形式可分为体外治疗和体内治疗
体外治疗指从病人体内获得细胞，在体外系统中经过基因操纵后再输回病人体内的治疗方式。这类治疗通常需要一个能递送基因并且整合进基因组的载体（例如慢病毒载体、逆转录病毒载体等），并且依赖于能用来进行一系列细胞操作的先进设备。体外基因治疗主要包括两大方面，针对T细胞的疗法和针对造血干细胞的疗法。其中发展最为成熟的为CAR-T细胞治疗，诺华的Kymriah、Kite的Yescarta和Tecartus、Juno的Breyanzi以及Celgene的Abecma近几年都已获批上市。国内复兴凯特的阿基伦塞注射液也已获批上市，药明巨诺的瑞基仑赛注射液获批成为第二款国内CAR-T疗法。体内治疗指直接在病人体内进行基因治疗来补偿或者抑制缺陷基因。在体内治疗模式下，遗传物质可直接或者间接地被递送入体内。体内治疗操作相对简单，但是对递送载体的要求更高，需要载体具有组织趋向性、稳定的表达能力和较低的免疫原性。

黄金赛道：细胞与基因治疗领域

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