第5a阶段：治疗优势
β细胞替代的最终目的是不需要外源性胰岛素治疗 。 在保持良好血糖控制的同时 ， 实现胰岛素独立生成的能力是第5阶段的基准 。
最初的试验可能无法建立持久的胰岛素生成能力 。 然而 ， 对于有低血糖高风险的1型糖尿病患者 ， 即使没有胰岛素独立性 ， 维持内源性、葡萄糖依赖的胰岛素分泌预期也有实质性临床益处的（正如先前在临床胰岛移植中所证明的那样）
第5b阶段：临床效果
通常针对1型糖尿病创新疗法的临床转化 ， 需要明确证明其对使用者和支付者带来益处是否大于承受的风险 。
患者报告的结果 ， 是后期临床试验设计的一个基本要素 ， 需要确保可接受性、患者满意度和改善生活质量 。 1型糖尿病患者应该参与试验的设计 ， 考虑到干预的新颖性 ， 这可能需要新的工具来充分描述患者报告的结果的变化 。 此外 ， 医疗成本也需要系统的经济分析 ， 而系统地、前瞻性地收集患者报告的结果将有助于成本-效用分析 。
第5阶段之外
我们建议建立患者登记册 ， 对接受胰岛β细胞封装产品（干细胞衍生β细胞替代疗法）的患者进行长期随访登记 ， 以提供安全有效和持久性方面的重要信息 。
此外 ， 建议微血管和大血管并发症患者的基线状态分型 ， 并定期重新评估 ， 以确定其对并发症的影响 。 我们不推荐额外的“第6阶段” ， 来证明糖尿病并发症的预防或逆转 。 此外 ， 在长期建立的1型糖尿病中 ， 逆转微血管损伤可能是困难的 ， 将参与者排除在β细胞替代试验中是不幸的 ， 他们可以从改善血糖控制中即时、短期的好处 。
其他工作/要求
β细胞替代试验的关键问题 ， 就是临床结果对1型糖尿病患者一定要有意义 。 临床结果还必须要求可以重复和精确地测试 。 当然 ， 结果测试应只反映细胞产品干预的成功 ， 而不是受改善护理或与其他因素的影响 。
理想情况下 ， 这个结果可用于横向对比 ， 比较来自不同干预措施的结果（比如胰岛移植 ， 人工胰腺和免疫调控等） 。 然而 ， 只依赖于C肽产生或胰岛素剂量多少的结果 ， 就不能其它手段干预（如人工胰腺）进行比较 。 但是 ， 这个“连续血糖监测数据”的结果定义 ， 可应用于任何治疗1型糖尿病的方法 。
3小结与展望胰岛细胞移植是治疗1 型糖尿病最有前景的方法之一 ， 多能干细胞衍生胰岛β细胞有望解决胰岛供体不足的问题 。 但是我们必须清醒地认识到 ， 从干细胞研究到临床应用还要经过一个漫长的发展过程 。 面对具有无限潜力的干细胞研究和应用前景 ， 科学界、临床工作者、产业界以及广大受试者 ， 都需要保持一个现实的态度 ， 需要耐心与理解 ， 需要承担各自的责任 ， 互相配合 ， 以保证科学研究与临床应用能够在最有利的环境中进行 。 回顾往期 ， 路漫漫其修远兮 ， 吾将上下而求索 。 我们将持续关注细胞治疗糖尿病 ， 直到糖尿病被治愈的那一天 。
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