镰刀型细胞贫血是全球一大常见遗传病 。 这种疾病会引起突发疼痛、长期关节器官损害、频发感染、贫血 ， 对患者的日常生活造成了极大的影响 。
唯一治愈方法是干细胞移植 ， 但并非所有病人可用 。 而正在试验的基于CRISPR–Cas9基-因-编-辑的新疗法 ， 有望使患者回归无症状的正常生活 。
【CRISPR有望治愈镰刀型细胞贫血症】据了解 ， 镰刀型细胞贫血病又称镰刀状细胞型贫血、镰状细胞贫血 ， 是一种遗传性血红蛋白病 ， 因β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替 ， 构成镰状血红蛋白 ， 取代了正常血红蛋白 。
临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害 。
纯合子患者预后较差 ， 杂合子患者预后相对较好 。
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