药企并购汹涌而至，罗氏拟以近50亿美元竞购SparkTherapeutics( 七 )_据华尔街日报报道

回顾近几年的药企收并购，各大药企巨头对于新兴生物技术创业公司的抢夺可谓是不遗余力，尤其是在基因治疗领域。

基因治疗是指通过基因编辑技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。 2017 年 8 月 31 日，诺华制药宣布，美国 FDA 批准其全球首款重磅 CAR-T 疗法 Kymriah 上市，用于治疗儿童、成人急性淋巴细胞白血病（ALL），不久，美国食品药品监督管理局（FDA）又批准了 Kite 制药的全球第二款 CAR-T 疗法 Yescarta（axicabtageneciloleucel ， KTE-C10）。

图 | CAR-T细胞治疗（来源：sciencenews）

两款基因治疗 CAR-T 细胞药物的上市，正式将癌症免疫治疗彻底推上高潮。但在肿瘤免疫治疗之外，尤其是在遗传学罕见病领域，基因疗法有着更引人注目、更可以“逆天改命”的治疗潜力。

据统计，全球确认的罕见病大约有 7000 多种，但仅有几百种罕见病拥有获批的治疗药物，而基因治疗拥有纠正基因缺陷的潜能，尤其对于单基因罕见病（超过 80% 的罕见病是由单基因缺陷引起），因致病基因明确，基因治疗有望通过一次性治疗彻底实现治愈。