药企并购汹涌而至,罗氏拟以近50亿美元竞购SparkTherapeutics( 八 )

因此 , 科学家们一直以来将该类疾病的治疗 , 寄希望于基因疗法的突破 , 并且人们相信基因治疗的发展 , 正在结束一个个可怕的先天性遗传疾病无药可医的窘境 , 甚至能够被完全治愈 。

2016 年 , FDA 终于批准了唯一一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza , 适用于婴儿与成人 1 型 SMA 的治疗 。 截止 2017年底 , Spinraza 基因疗法一共治疗了超过 3200 名患者 , 其全球销售额就已高达 8.84 亿美元 。

2018 年 4 月 , 诺华制药宣布以总计高达 87 亿美元的价格收购 AveXis , 将同样治疗 SMA 的基因疗法 AVXS-101 收入麾下 。 此举也被视作诺华制药在肿瘤制药市场地位得到巩固后 , 对于基因疗法的又一重点突破 。

而辉瑞也曾以 6.54 亿美元收购了基因治疗公司 Bamboo Therapeutics , 并在 2017 年 8 月 , 投资 1 亿美元建立了一家新的基因治疗工厂 。

(来源:ISTOCK D3DAMON)

如今 , 全球已有超过 2500 多个基因治疗临床试验正在进行 , 基因疗法也已经成为全球医药研发企业的必争之地 。 基因治疗在时隔近 20 年后 , 正式进入高速发展阶段 。

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