药企并购汹涌而至,罗氏拟以近50亿美元竞购SparkTherapeutics( 九 )

越来越多的中小型基因治疗创业公司破土而出 , 传统制药巨头如辉瑞、诺华、葛兰素史克也纷纷布局基因治疗领域 。 中国一些涉足基因编辑的初创企业 , 一些基因治疗项目也有望在 2019 年进入临床阶段 。

2018 年 , 美国 FDA 宣布将继续大力推进基因疗法的开发 , 并发布 6 大新指南 , 为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架 。 同时也指出了人类基因治疗的热门领域 , 包括血友病、视网膜疾病和罕见病 。

我们可以期待 , 在接下来的一段时间内 , 基因疗法有望为许多难治性疾病带来高效甚至治愈的希望 , 更多已经处于临床试验中的基因疗法也会陆续上市 , 走向患者 。

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