无害病毒直接注入胎儿大脑，激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病
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对于神经发育障碍 ， 在婴儿出生前进行基因治疗干预 ， 或许是最佳时间应该做的事情 。 如今 ， 科学家们正在开发一种激进的基因疗法 ， 通过修补子宫内胎儿大脑的错误突变 ， 以治愈一种毁灭性的医学疾病——天使人综合症（Angelman syndrome） 。
这种以前从未尝试过的治疗方法 ， 需要医生将一种无害病毒注射到胎儿发育中的大脑 ， 通过 CRISPR 工具为胎儿神经元提供一套能够纠正遗传缺陷的分子 ， 从而“纠正”关键基因 。 相关实验表明 ， 当胎儿大脑处于发育的孕中期阶段时 ， 该基因疗法能够取得最佳的治疗效果 。
北卡罗来纳大学的神经生物学家 Mark Zylka 说：“我们认为这可以提供一种治疗方法 ， 注射的时机也决定了能否治愈 。 ”
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