无害病毒直接注入胎儿大脑，激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病( 三 )_对于神经发育障碍

图 | CRISPR / Cas9 工具使用引导 RNA Cas9 分子系统来编辑、调节和靶向基因组（来源：Alamy）

小鼠实验的研究表明，当在子宫内进行基因治疗时，能够激活大脑关键部位的 UBE3A 基因。 Zylka 在华盛顿特区举行的美国科学促进会会议上表示，该疗法改变了皮质中的基因，这对认知非常重要，海马体是学习和记忆的关键，而小脑则控制着运动。

进一步的研究表明，该疗法也适用于在培养皿中生长的人脑细胞。 “这确实提高了这种基因疗法在人体中使用的可能性。 ”Zylka 说。

从来没有人开发出直接注入胎儿大脑的基因疗法。但 Zylka 认为，如果未来的工作进展顺利，他的治疗可能是非常关键的第一个，并为治疗其他更常见的疾病，如某些形式的自闭症铺平道路。 “对于许多神经发育障碍，由于基因突变导致大脑发育障碍，干预的最佳时间可能是妊娠早期，非常早的阶段。 ”他说。

我们在怀孕 10 周前后，通过检测从母亲血液中提取的胎儿 DNA ，就可以筛查出胎儿是否患有 Angelman 综合征。但是，对于被告知婴儿患有这种疾病的母亲而言，目前并没有可用的治疗方法。 “人们正在接受这种诊断，但是没有什么可以改变的，他们必须做出相当困难的决定。 ”Zylka 说。 “这可能会给他们另一种选择。 ”