NGS这几年,骤起狂欢到冷秋,是潮起潮落后的本质回归( 四 )

国内的基因治疗虽不比国外火热,但在Spark公司Luxturna上市后,我们陆陆续续也看到行业内出现了不少基因治疗的初创企业。NGS领域的两家龙头企业先后通过投资的方式布局了基因治疗产业。

当然,除了基因治疗,基于基因编辑的应用还有很多,比如异种移植、疾病模型、病毒研究等。不仅如此,博德研究所张锋开发的SHERLOCK (Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter UnLOCKing)技术实现了基于CRISPR基因编辑的病毒诊断方案。此工具可实现一次性多重核酸检测,同时检测4种靶标分子。这项技术在RNA病毒的检测上已经有了不少成功经验,如登革热病毒和寨卡病毒,以及人体液样本检测的检测。在国内,杰毅生物也正在尝试类似技术的商业化。

时代发展与底层技术密不可分

而这些应用的发扩展,都与作为底层技术的基因编辑的发展密不可分。

经过几十年的探索,基因编辑技术也在不断革新。第一代聚合酶技术相对局限,尽管它可以对DNA进行切割,但可识别的位点仅占少数,对绝大多数疾病没有任何作用。2005年,锌指核酸酶技术诞生,这是真正意义上的第一代基因编辑技术。第一代技术操作复杂,CRISPR技术的出现则让基因编辑技术得以在每一个实验室普及。

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