NGS这几年,骤起狂欢到冷秋,是潮起潮落后的本质回归( 六 )

自人们发现DNA的双螺旋结构后,就一直在寻找能够对单个碱基进行修复的工具。但遗憾的是,这个工具一直没有被找到,当对一个碱基修复后,其他碱基是否会受到影响,这是目前科学上面临的挑战。“对单个基因的编辑是非常简单的,但是在编辑之后,其他部位是否受到影响,这是很难检测到的。”杨辉表示。人类内有30亿个碱基对,基因细小的差别就会引起巨大的影响。因此,基于人类生殖细胞的基因编辑一直以来都受到几乎全球所有科学家和政府的抵制。

一个月前,62位科学家再次致信美国卫生及公共服务部,呼吁将针对生殖细胞基因编辑临床应用全球暂停。而在不久之前,18位基因编辑领域著名科学家和伦理学家也在《Nature》共同发文,呼吁生殖细胞基因编辑应当全球暂停。

但另一方面,我们也不得不承认基于体细胞编辑的基因治疗在疾病治疗中的未来潜力。针对体细胞的基因编辑已经在许多遗传病的治疗上初露锋芒,比如镰状细胞贫血、β-地中海贫血、先天性黑蒙、血友病以及癌症等许多疾病。

此外,20世纪70年代以来,器官移植已经成为肾功能衰竭和其他器官疾病患者的切实选择。然而,器官短缺的问题一直存在。过去几十年里,随着器官需求呈指数级增长,这个局面只会变得更糟。异种移植的可能无疑给了许多等待器官移植的患者以生的希望。

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