1400万元“天价药”，靠什么点燃治疗SMA希望之火？( 五 )_每经记者刘晨光每经编辑徐斐肌肉萎缩

5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。但Zolgensma的计划定价为约210万美元（超过1400万元），堪称“天价”。

七色堇罕见病联盟创始人、遗传学博士欧阳笠告诉采访人员，药价过高的一方面原因是药厂研发药物至少需花费上亿美元，另一方面罕见病患者属于少数群体，只有提高药价才能收回成本。“人口越少、价格越贵，我国人口基数大，即便进入我国也不可能卖到1400万元的价格。”在欧阳笠看来，除了赠药外，该药物若进入国内，可能医保会承担一部分，但短时间内确实会存在较大的经济压力。