1400万元“天价药”，靠什么点燃治疗SMA希望之火？( 六 )_每经记者刘晨光每经编辑徐斐肌肉萎缩

Zolgensma是首个治疗SMA的基因疗法，也是目前唯一一个。不过，相关药厂曾公开表示，正在探索研究更大年龄患者的必要治疗步骤，开发基因疗法临床研究方案。

欧阳笠告诉《每日经济新闻》采访人员，现在的腺相关病毒（AAV）基因治疗，就是通过病毒载体将正确的基因片段导入到细胞内，但不改变人体自身DNA；实际上就是“人为制造”了一个正确的基因片段，通过一个载体输入到细胞内进行表达，不过没有修复原来发生基因突变部分。

AAV疗法颇受资本青睐，据欧阳笠介绍，该疗法已经发展了十多年，国际上目前有上百种相关临床试验。荷兰著名基因疗法开发者UniQure从很早就开始了研究，主要围绕AAV疗法进行临床试验。该公司于2012年上市了Glybera，这是欧美获批的首个基因治疗药物，但由于100万美元的高昂价格，基本无人问津……

欧阳笠强调，AAV疗法并没有“改变基因”，“理论上，病毒载体没办法一辈子在那个细胞中存活下去，而且细胞也在分裂，产生稀释效应”。欧阳笠认为，现在临床试验只能跟踪三至五年，后面的话只能算预期效果，“不过如果是长期存活不分裂的细胞，的确有可能产生比较长久的效果”。