1400万元“天价药”，靠什么点燃治疗SMA希望之火？( 七 )
相比之下，基因疗法还有另外一种基因编辑，即修复受损基因。“例如把基因编辑工具CRISPR（成簇规律性间隔的短回文重复序列技术）送到细胞内，CRISPR就相当于剪刀，把DNA在一个地方剪开，然后再补上。”欧阳笠说道。
但目前基因编辑仍处于临床试验阶段，欧阳笠坦言，虽然理论上治疗SMA患儿的最优疗法是基因编辑，但尚未有药品问世，而药物上市至少需要五年时间。“基因编辑方式理论上具有永久性，实际效果还需要时间来验证。”
（应采访对象要求，刘封、李明生均为化名）
（本文来自于每经网）
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