跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 七 )_：跨国药企征战中国罕见病市场

制度与政府责任

归根结底，法制保障是罕见病患者行使权利的最后一道工序。

“法律上，我国新药品管理法已将罕见病纳入考量，但一些行政许可上的推动也很重要。”华东政法大学法学教授练玉强告诉第一财经采访人员，“比如在实体层面，要减少临床研究病例数或免做临床试验；在程序层面，则要加快审评进度，开启一定的快速审批、特殊审批通道。”

目前经法律认可的罕见病目录包括国家版《第一批罕见病目录》、《上海市主要罕见病名录（2016年版）》等。此外，今年7月，江苏省关于印发《江苏省罕见病药品供应保障方案》的通知，其中提到要制定罕见病药品目录。

如何确保这些目录发挥效用？华东政法大学教授邹荣告诉采访人员：“政府包括社会各界在罕见病目录上作了大量工作，在目录形成后，是否对相关社保部门具有约束力是核心问题，也直接影响到其法律效力是否打折扣。”

而在法学专业人士看来，罕见病的法律保障，最终是要建立起一个政府在罕见病诊疗等各个环节中的责任，即建立基本的保障机制。

跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 七 )