跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 五 )_：跨国药企征战中国罕见病市场

而NHS的每一种用药或治疗方式，则必须通过NICE的评价。该评价将药品“成本-收益”分析结果作为衡量其是否纳入医保报销的主要标准，将临床疗效、经济性摆在医保目录遴选的首位，并在有限预算下使患者利益最大化。

胡敏洁分析，NICE的成本收益分析法在于考量未知病人的机会成本与已知病人的收益之间是否能够实现成本收益平衡。NICE估计，有益于未知病人的未知花费每减少2万英镑，通常会有一个QALY（健康的1年生命）机会成本。同时，NICE也会参考社会价值评估。

上述获药难、药费贵的情况，使得“多方共付机制”得到了业界的普遍认可。具体来说包括：患者自付（患者及家庭承担部分医疗费）、医疗报销（地方医保部门给予患者部分报销）、慈善捐助（爱心企业、慈善组织等进一步给予患者药品/资金援助）与商业保险。

以国内为数不多的一批戈谢病患者为例，他们所需要的特效药思而赞的价格极为昂贵，但在思而赞慈善赠药项目的帮助下，他们的生命得到延续。

“罕见病患者最终还是需要政府来承担一定的保障。”赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司政府事务经理王琪对第一财经采访人员表示，“10年来，我们已经捐助了约130位患者共计近13亿元的思而赞药品。企业可以承担患者药品，但也要探究一种多方共付的模式。”

跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 五 )