中科西部干细胞研究院：干细胞在自身免疫性疾病中的临床研究

【中科西部干细胞研究院：干细胞在自身免疫性疾病中的临床研究】

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自身免疫性疾病(ADs) ：指的是机体对自身抗原的免疫反应引起的组织损伤，这种损伤也可引起外周和中枢免疫耐受异常。产生的自身免疫T细胞和B细胞会导致组织损伤和功能丧失。

到目前为止，已经发现了80多种自身免疫性疾病，很多常见的疾病都是自身免疫性疾病。严重的自身免疫性疾病包括多发性硬化症 (MS)、系统性硬化症 (SSc)、系统性红斑狼疮 (SLE)、类风湿性关节炎 (RA)、克罗恩病 (CD) 及幼年特发性关节炎 (JIA) 。 .
众所周知，自身免疫性疾病大多属于难治性疾病，现有的治疗方法(以激素治疗为主，毒副作用大)只能控制这些疾病的进展或缓解症状，但基本上不能完全治愈。
00-1010造血干细胞移植(HSCT)意义重大。 HSCT用于治疗ADs ，旨在消除自身免疫细胞，进行自我耐受的免疫重建。欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)目前登记了3000多项HSCT治疗各种严重ADS病的临床研究。
对于自身免疫性疾病，造血干细胞(HSCT)可以在自身免疫性疾病的发病机制中发挥作用。主要机制如下：
淋巴细胞减少及胸腺生成在免疫重建中的作用：的研究表明，移植后T细胞的重建是由淋巴细胞减少诱导的，在淋巴细胞减少的过程中，通过扩大稳定的细胞因子和抗原的刺激，可以促进外源性T细胞的增殖。
调节性T细胞在免疫重建中的作用：的研究表明，在蛋白多糖诱导的关节炎小鼠模型中，调节性T细胞在预防疾病复发中发挥重要作用， T细胞作为移植物的来源具有增强免疫抑制的功能。

干细胞：合适的“调停者”多发性硬化症 (MS)：'s多发性硬化是一种中枢神经系统炎症性疾病。大脑和脊髓神经细胞局部炎症导致脱髓鞘损伤，进一步抑制轴突传递能力和神经细胞之间的信号，导致永久性损伤。
瑞士的一项研究发现，在48名接受HSCT治疗的多发性硬化症患者中， 41名患者的平均随访时间为47个月， 87%的患者在五年内没有复发，磁共振成像的无事件生存率为85% 。扩展残疾等级量表(EDSS)显示无进展生存率为77% ，无复发生存率为68% ，并且没有治疗相关的死亡。
系统性硬化症 (SSc) ：的SSC是一种以炎症、弥漫性血管疾病和各种内脏器官过度纤维化为特征的疾病。
到目前为止， HSCT已经成为治疗SSc的常规选择。在EBMT干细胞移植的国际硬皮病研究中，包括了来自10个国家和地区的156名SSc患者。结果显示， HSCT组4年内无不良事件发生，总生存率提高。
系统性红斑狼疮 (SLE) ：的SLE是一种自身免疫性炎性结缔组织疾病，常发生于年轻女性，累及多个器官。其特点是发病率和死亡率高，发病机制复杂。
EBMT和西北大学的研究表明， HSCT治疗后，系统性红斑狼疮患者的5年无活动生存率为50% 。
凌等人的研究收集了27例接受治疗的重症SLE患者，最终纳入24例有效病例，其中21例移植后6个月缓解， 10年总生存率和缓解生存率均为86% 。
研究还发现，在接受HSCT治疗的22例系统性红斑狼疮患者中， 3年无进展生存率为77.27% ， 5年无进展生存率和总生存率分别为67.9%和95.2% 。

克罗恩病 (CD)：病是一种自身免疫性炎症性肠病，发病机制尚不清楚。
本研究将45例难治性CD患者随机分为HSCT组(23例)和干细胞动员组(22例) ，采用标准化HSCT方案治疗。 HSCT治疗组有2例患者达到了持续缓解的严格标准，而对照组只有1例，但有14例患者(60.9%)获得了一般缓解。
类风湿性关节炎的特征是滑膜炎症和进行性关节破坏。
目前已有研究统计了14例RA患者的活动度，发现接受HSCT治疗后，患者的活动度指数和关节功能均有所改善， 28%的患者在3年随访中实现无进展生存，说明HSCT治疗效果良好。

类风湿性关节炎 (RA) ：: JIA的突出特征是关节炎和全身症状，包括发热、皮疹、浆膜炎、淋巴结病和肝脾肿大。
根据一项统计数据， 2007年至2016年接受治疗的16例JIA患者中，有14例存活，血液观察指标恢复正常，关节炎症状明显改善。

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