36氪首发 | 「尧唐生物」获数千万级天使轮融资，开启LNP递送体内基因编辑新时代( 二 )
然而 ， 体内编辑在全球开发均处于早期阶段 ， 对生产体系要求极高、开发难度大 。 目前在全球范围内 ， 仅有Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics、Verve Therapetuics 三家公司在项目中成功应用LNP递送实现了高效的体内基因编辑 。 而国内LNP递送体内编辑发展尚在早期阶段 ， 产业人才稀缺 ， 在构建生产工艺方面面临重大挑战 。
据悉 ， 尧唐生物的联合创始人之一曾先后就职于北美知名基因编辑公司和mRNA疫苗公司 ， 负责递送系统开发和工业化生产 ， 有多年LNP和mRNA工艺及放大经验 。 目前 ， 尧唐生物已经开展了mRNA的批量制备纯化、LNP的批量组装生产、GMP生产平台筹建等工作 ， 并建立了数十个临床申报相关的质量控制标准 。
如今 ， 尧唐生物已入驻上海温度科技园 ， 包含中试车间在内共2000平米的研发实验室已投入使用 。 据了解 ， 尧唐生物计划在2022年开始GMP生产车间的建设 ， 并在年中正式开展临床前药理毒理实验 。
未来 ， 尧唐生物的计划仍然主要围绕体内编辑的核心能力展开：编辑工具上 ， 不断筛选和挖掘高效安全的新一代基因编辑器 ， 以全面满足多样化的编辑需求；递送手段上 ， 持续研发可获得自主产权的多种脂质体材料 ， 丰富靶向肝脏及其他组织器官的递送载体；生产工艺上 ， 搭建自有GMP生产体系 ， 为基因编辑药物所需mRNA和LNP的规模化生产奠定基础 。
此外 ， 在管线开发方面 ， 公司将集中推动项目进展 ， 中近期主要针对罕见遗传病进行攻克；远期 ， 公司希望能持续拓展适应症 ， 将体内基因编辑应用于发病率更加广泛的疾病 。
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