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ARM 是一个致力于再生医学和先进疗法的倡导组织 。 该联盟促进立法、监管、报销和制造计划 ， 以推动这一创新和变革性领域 ， 其中包括细胞疗法、基因疗法和基于组织的疗法 。 在其 12 年的历史中 ， ARM 已成为该行业的全球重要代言人 ， 代表着全球 400 多个成员的利益 ， 包括大小公司、学术研究机构、主要医疗中心和患者团体 。
ARM 推动明确监管以加速变革性药物的开发；努力启用创新的报销模式 ， 包括基于结果的协议 ， 以确保患者获得；解决扩大再生药物制造规模的障碍；并向包括决策者和媒体在内的利益相关者提供有关该行业的权威数据和分析 。 ARM 将 2021 年描述为再生医学领域的“开创性之年” 。 您能告诉我们更多关于该行业在过去一年中取得的成就吗？2021 年是再生医学领域在融资里程碑、监管批准和科学进步方面的标志性年份 。 该行业筹集了创纪录的 231 亿美元 ， 比 2020 年创下的 199 亿美元的纪录高出 16% 。
今年有四种新的基因治疗/基因修饰细胞治疗产品在全球获得批准 。 这超过了该产品类别的先前批准记录 ， 即 2017 年的三个 。 FDA 于 2021 年批准的四种新再生医学产品中的三种获得了再生医学高级治疗指定 ， 这是 21 日建立的这一加速途径下的首批批准2016 年世纪治愈法案 ， 由 ARM 支持 。 专家在夏季宣布了一项转甲状腺素蛋白淀粉样变性试验的有希望的临床数据 ， 这是来自体内CRISPR 疗法的第一个数据 ， 因此成为头条新闻 。 最近的数据表明 ， CAR-T 疗法通常保留给已经用尽之前治疗线的患者 ， 与早期的治疗标准相比 ， 效果很好 。
再生医学当前面临哪些挑战 ， ARM 如何解决这些挑战？
目前再生医学的最大挑战在于制造和报销 ， 两者都是 ARM 正在努力解决的患者获取障碍 。 在细胞和基因治疗等快速发展的领域 ， 政策和法规往往跟不上科学创新的步伐 。 在制造方面 ， 监管机构和开发商正在努力标准化从生产用于临床试验的小批量疗法到全面商业化所需的大批量所需的流程 。 细胞和基因疗法的制造过程比其他生物制剂更复杂 。 ARM 提倡 CMC 要求的监管明确性和灵活性 。 ARM 和该部门最近合作生产了 Project A-Gene：努力将质量源于设计的原则应用于制造基因治疗中常用的病毒载体 。 一个类似的 CAR-T 细胞疗法项目正在进行中 。
通过报销 ， 几十年前设计的医疗保健支付系统旨在解决数年、数十年甚至终生的慢性治疗 ， 而不是治愈或持久治疗 。 细胞和基因疗法代表了一个机会 ， 只需一剂即可治疗疾病的根本原因 。 ARM 正在与美国和欧洲的政策制定者合作 ， 推广创新支付模式的使用 ， 包括年金和基于结果的模式 。 FDA 和 EMA 都预计到 2025 年每年将批准十种或更多的细胞和基因疗法 ， 我们必须确保医疗保健系统具备为患者提供变革性治疗的能力 。 Mesa 上的细胞与基因会议的重要收获之一是该领域的创新正在迅速发生 。 再生医学部门从 COVID-19 大流行中学到了什么？这场大流行表明了监管机构和该部门在共同努力解决紧急卫生优先事项时可以取得的成就 。 监管机构和开发商之间的早期和频繁沟通是快速开发安全有效的 COVID-19 疫苗的主要因素 。 这也可用于开发细胞和基因疗法 ， 以治疗具有高度未满足医疗需求的破坏性疾病 。
另一个教训是 ， 可以改进监管框架以加快获得救命药物的速度 。 例如 ， 委员会为 COVID-19 疫苗的临床试验提供了 GMO 要求的临时豁免 ， 以加速开发过程 。 这些要求由不同的欧盟成员国以不同的方式实施 。 ARM 和我们的成员要求永久豁免高级治疗药物产品的转基因要求 ， 以加速为通常很少或没有现有治疗选择的患者开发转化药物 。 细胞与基因会议还强调了与监管机构频繁沟通以确保细胞和基因疗法推向市场的重要性 。
【再生医学领域的成功与挑战】主题包括与细胞和基因治疗相关的快速发展的化学、制造和控制问题的监管指导；提高监管机构和开发商之间沟通质量和频率的方法；将现实世界的证据和患者的观点纳入监管框架；并确保监管机构拥有必要的人员和专业知识来评估即将到来的细胞和基因治疗应用浪潮 。
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