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2021年11月 ， 美国食品和药物管理局（FDA）已批准BESREMi（ropeginterferonalfa-2b-njft） ， 用于治疗成年人真性红细胞增多症（PV） 。 该批准是基于PEGINVERA研究（NCT01193699）的结果 ， 这是一项为期7.5年的前瞻性、多中心、单臂试验 。
BESREMi:超过7.5年的综合疾病控制 ， 无血栓栓塞事件
超过7.5年的高且持久的完全血液学应答率
研究结果显示 ， 61%的患者在治疗期间达到完全血液学应答(CHR) ， 80%的患者产生血液学应答 。 血液学应答定义为血细胞比容< 45% ， 且在之前的2个月内未进行静脉采血 ， 血小板< 400 x 109/L且白细胞< 10 x 109/L ， 超声评估脾脏大小正常且无血栓栓塞事件 。
真性红细胞增多症是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症 ， 会导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加 。 该症可导致血栓形成、栓塞等心血管并发症 ， 并常转化为继发性骨髓纤维化病或白血病 。 尽管该症的分子机制仍需要深入研究 ， 但目前的结果表明该症存在一系列获得性突变 ， 其中最重要的是JAK2突变 。
该症的治疗包括静脉切开术(通过静脉中的针头去除多余血细胞的手术)以及减少血细胞数量的药物；Besremi就是其中一种药物 ， 这是一种创新的单PEG化长效干扰素 ， 靶向骨髓、真性红细胞增多症的根源 ， 可以解决潜在的疾病 。 它被认为是通过附着在体内的某些受体上 ， 引发连锁反应 ， 使骨髓减少血细胞的产生 。
在给药方面 ， 患者每两周皮下注射一次 。 如果Besremi能够减少多余的血细胞并维持正常水平至少一年 ， 则给药频率可降至每四周一次 。
BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）
【靶向真性红细胞增多症根源！BESREMi(ropeginterferon)被NCCN纳入实践指南】BESREMi在美国获得治疗真性红细胞增多症的孤儿药称号 。 其于2019年获得欧洲药品管理局（EMA）批准 ， 2021年在美国获得批准 ， 最近在台湾和韩国获得批准 。 在美国批准的3个月后 ， NCCN指南纳入了BESREMi ， 将其作为成人真性红细胞增多症的推荐治疗方案 。
注：本文旨在介绍医药健康研究 ， 不作任何用药依据 ， 具体用药指引 ， 请咨询主治医师 。
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