【下一个最可能获得诺贝尔奖的中国人，邓宏魁？】
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如果在科学界进行一次评选 ， 下一个获得诺贝尔奖中国人是谁？毫无疑问 ， 目前的答案只有一个：邓宏魁 。
早在三年前 ， 《自然》杂志年度人物中收录了唯一的一位中国学者 。 《自然》杂志对他的描述是：“这位中国科学家将CRISPR基因编辑技术安全用于治疗艾滋病和白血病的临床研究” 。
这位学者就是邓宏魁 。
用过剪映的人都知道 ， 同样的画面 ， 在剪辑师手中 ， 能够进行高效的编辑 ， 最终呈现的效果会天差地别 。 那么 ， 能不能运用这种编辑的原理 ， 在临床上治愈那些难治性的疾病呢？
1996年 ， 当时的邓宏魁还是美国一所大学的访问学者 ， 在对艾滋病的长期研究中 ， 他发现了HIV入侵T细胞的主要辅助受体CCR5 ， 这是艾滋病研究领域一项里程碑式的进展 。
CCR5能帮助艾滋病毒HIV-1“溜”进人体 ， 并破坏人的免疫系统 。 如果少了CCR5的帮助 ， 是否能阻止HIV的入侵与肆虐呢？2007年 ， “柏林病人”通过接受具有CCR5突变的造血干细胞移植后 ， 同时治愈了白血病与艾滋病 ， 成为全球首例彻底治愈艾滋病的患者 。 2019年 ， “伦敦病人”在接受干细胞移植后病情持续缓解 。 这说明 ， 修改或者敲除造血干细胞CCR5基因 ， 很可能成为未来功能性治愈艾滋病的策略 。
人们把这种体外进行的敲除敲除造血干细胞CCR5基因方法称为基因魔剪 。
基因魔剪的临床试验是漫长而又苛刻 。
邓宏魁回国后 ， 与陈虎及北京佑安医院的吴昊教授团队在严格遵守伦理规范的情况下 ， 获得了免疫匹配的捐献者的外周血造血干细胞 ， 并用CRISPR-Cas9对其进行编辑 ， 再将编辑后的造血干细胞移植到患有白血病和艾滋病的患者体内 ， 希望通过模仿“柏林病人” ， 寻找治愈艾滋病之路 。
但为了安全起见 ， 他们在移植时混入了未经编辑的造血干细胞 ， 因此患者体内检测到的基因编辑效率并不高 ， 但经过CCR5基因编辑后的人造血干细胞所产生的T细胞同样表现出一定程度抵御HIV感染的能力 。
经过19个月的临床观察 ， 患者的白血病得到缓解 ， 而且基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在 ， 未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用 。 这初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性 ， 将促进和推动该技术在临床上的应用 。
邓宏魁希望开发出将体细胞重编程为多能干细胞的方法 ， 因为多能干细胞更易于编辑 ， 若将其转化为造血干细胞进行移植 ， 就有望实现100%的敲除效率 。
从“一小步”积累到“一大步”跨越
多年前 ， 邓宏魁在北京大学生命科学学院干细胞和再生生物学实验室里 ， 悬挂过一张阿姆斯特朗在月球表面踩下第一个人类脚印的照片 。
“这是我的一小步 ， 却是人类的一大步 。 ”邓宏魁希望学生记住这句名言：每天坚持不懈的努力 ， 就是为了能在自己的领域里走出推动人类发展的那一小步 。
2022年的春天 ， 一项最新的科研成果震惊了整个科学界 。 4月13日 ， 《自然》杂志发表了一篇邓宏魁教授领衔的题为“Chemical reprogramming of human somatic cells to pluripotent stem cells”的研究论文 ， 首次在国际上报道了使用化学小分子诱导人成体细胞转变为多潜能干细胞这一突破性研究成果 。 运用化学小分子重编程细胞命运（化学重编程） ， 是继“细胞核移植”和“转录因子诱导”之后新一代的 ， 由我国自主研发的人多潜能干细胞制备技术 ， 为我国干细胞和再生医学的发展解决了底层技术上的“瓶颈”问题 。
多潜能干细胞具有无限增殖特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力 。 北京大学邓宏魁团队经多年努力 ， 成功开发化学小分子诱导技术使人成体细胞逆转为多潜能干细胞 。 这一由中国自主研发的多潜能干细胞（人CiPS细胞）制备技术 ， 为干细胞和再生医学的发展解决了底层技术上的瓶颈问题 。 这一突破性研究成果于13日晚在线发表于国际学术期刊《自然》 。
干细胞治疗也就是造血干细胞移植治疗 ， 可以治疗很多血液系统疾病 ， 尤其是大部分血液系统恶性疾病 。 通过造血干细胞移植治疗 ， 有可能治愈恶性疾病 。 急性白血病患者 ， 除了急性早幼粒细胞性白血病以外 ， 其他的急性白血病类型 ， 只有造血干细胞移植治疗 ， 才有可能彻底治愈 ， 其他的化疗方法不能够彻底治愈 ， 病人的复发率较高 。 对于淋巴瘤的患者 ， 或者多发性骨髓瘤的患者 ， 可以应用自体造血干细胞移植的方法来治疗 ， 可以明显延长病人生存期 ， 甚至达到治愈的目的 。
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