几年来 ， 基因治疗一直在飞速发展 ， 获得了11项FDA（美国食品药品监督管理局）批准 ， 经过数十年的研究和数千次人体试验 ， 该领域终于获得了商业认可 ， 大型制药公司进行了一系列收购 ， 要价总计410亿美元 。
然而 ， 最近一连串的挫折使该领域重新回归现实 。 去年的一项分析报告称 ， 平均而言 ， 149 项 AAV （腺病毒）基因治疗临床试验中有35%与治疗中出现的严重不良事件有关 。 今年2月 ， 海外机构Jeffries的分析师将2021年所有临床试验中不良反应事件发生的40%归因于细胞和基因疗法（尽管其中一部分与制造或质量问题有关 ， 而不是毒性） 。
（成功的临床试验趋势图 ， 其中深蓝色代表安全性不明 ， 图源：Nature Review）
去年 9 月 ， 与AAV治疗相关的不良事件频繁到足以让FDA成立专门小组 。 前一年 ， 该机构暂停了Audentes Therapeutics的AAV-8编码MTM1的1/2期试验 ， 因为接受高剂量治疗的三名儿科患者中有两名产生严重的肝毒性并死亡 。 在辉瑞和Homology Medicines进行的 AAV 试验中也观察到了剂量限制性肝毒性 。
因此 ， 许多公司开始通过设计腺病毒“衣壳”来解决这些问题 ， 增强对靶组织的递送、改善中和抗体利用率、或增加病毒产量 。 病毒样颗粒、脂质纳米颗粒和mRNA编码疗法的最新进展也可能让该领域与其相互促进 。
由此可见 ， 一劳永逸的一针疗法尚处于发展萌芽 ， 但这并未妨碍病人和科学家对未来的期待 。 请静候佳音 。
推荐阅读
- 好奇号又立功！在火星上发现了一条“眼镜蛇”，竟30多亿岁
- 印度废弃神庙中，发现了6000年前的不明物，会是外星飞船吗？
- 球上神秘的三大建筑，不像是人类建造的，那他们是怎么来的呢？
- 研究表明：能活多久取决于基因遗传，人类的寿命一出生就决定了？
- 幡然醒悟：肉体的疾病竟是伦理矛盾
- 神秘古文明暗藏太阳系轨道数据？科学家都无法想象
- 俄罗斯科学家为获永生，大胆注射350万年前猛犸象细菌，结果如何？
- 65年前被送上太空的流浪狗，漂浮于地球上空，是英雄还是悲哀？
- 越来越难看见老鼠？科学家发现老鼠在进化，智商越来越高，“超级鼠人”或会在未来出现