已有133家干细胞临床机构通过备案,已备案项目中涉及哪些疾病( 二 )


4、人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤:急性脊髓损伤(ASCI) 是一类由于高爆发暴力引起的椎体移位或骨折残片侵入人体内椎管导致脊髓受到严重机械性损伤的疾病 , ASCI的预后通常较差 。 而hUCMSCs易于获得和免疫原性低的特点使它成为治疗脊髓损伤这类疾病的热门选项 。
2018年 , 张陆等通过对比hUCMSCs移植前后ASCI患者的功能指标后发现 , hUCMSCs可以明显改善ASCI患者的神经功能损伤 , 并且促进其恢复的同时不影响机体本身的免疫功能 。
另外 , 人神经干细胞(hNSCs)也是在脊髓损伤模型中可用于细胞治疗的移植材料 。
2022年6月28日上午9时 , 人源性神经干细胞治疗脊髓损伤安全性与初步有效性评价临床研究项目启动会在上海市同济医院举行 。

5、人脐带间充质干细胞治疗cGVHD:慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 是移植手术后最常见的并发症之一 , 一般发生在移植100d左右 , 是手术后患者非疾病复发致死的主要原因 。 而hUCMSCs独特的免疫调节能力使其在cGVHD相关研究中备受关注 。
近期张玲等研究报道称 , 接受hUCMSCs治疗后cGVHD患者外周血中原本高表达CD19+的细胞数量有逐渐降低的趋势 , 并且未观察到和hUCMSCs移植相关的不良反应 , 患者也没有复发原发病以及产生间充质干细胞相关的肿瘤 。 这意味着hUCMSCs用于治疗难治性慢性移植物抗宿主病是有效并且安全的 。
移植物抗宿主病临床备案项目研究情况

6、人脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰:作为异质性疾病 , 40岁以下的女性中 , 有1%~3%的女性患有卵巢早衰(POF) , 其病理特征包括卵巢功能紊乱、雌激素水平降低和性腺激素水平升高 , 但目前临床还没有非常有效的治疗手段 。 越来越多的证据表明 , hUCMSCs的移植是治疗POF的潜在疗法 。
研究表明 , hUCMSCs可以上调血红素加氧酶-1(HO-1)的表达 , 而HO-1在卵巢的生理功能和垂体腺分泌促性腺激素功能中具有关键作用 。
卵巢早衰、宫腔粘连和薄型子宫内膜临床备案项目研究情况

7、人脐带间充质干细胞治疗帕金森和阿尔茨海默症:MSCs可用于治疗神经退行性疾病引起了临床研究领域极大的关注 , 因为大部分神经退行性疾病都极其影响患者的生活质量 , 并且暂时没有其他有效的药物治疗手段 。
Lo等研究表明 , 通过颈动脉移植hUCMSCs能够明显使帕金森 (PD) 患者的UPDRS评分和Webster评分升高 。 hUCMSCs治疗神经退行性疾病的作用机制尚不明确 。
目前提出的可能有:hUCMSCs能够分化成促使神经再生及修复的神经元;hUCMSCs旁分泌作用产生的细胞因子可以缓解黑质纹状体的损伤 , 并抑制PD患者多巴胺神经元的凋亡 。
阿尔茨海默症(AD) 的病理特征目前主要认为是由β-淀粉样蛋白聚集体引起的 , 但尚不清楚这些蛋白质聚集体与临床症状之间的致病机制 。 hUCMSCs分泌的神经营养因子也许可以改善这种复杂的细胞环境并抑制神经细胞凋亡 , 同时hUCMSCs可能通过逆转大脑中的小胶质细胞神经炎症而产生持续的神经保护作用 。
神经修复(帕金森、阿尔茨海默病和脑卒中等)临床备案项目研究情况

8、人脐带间充质干细胞治疗阻塞性肺疾病:目前临床上使用肺疗法治疗COPD , 例如氧气疗法;此外还有进行减少肺体积的手术 , 以及肺移植来治疗COPD 。 然而这些疗法疗效有限且存在严重不良反应 。
Le等研究发现hUCMSCs的移植显著改善了COPD患者的生活质量和临床状况并且结果表明hUCMSCs的全身给药相对安全 , 这可能是由于hUCMSCs具有较强的免疫调节能力 。

小结与展望
从人脐带分离的脐带间充质干细胞是目前再生医学领域备受瞩目的研究热点 , 与其他来源的间充质干细胞相比 它们具有较高的增殖能力、较快的自我更新能力、 较低的免疫原性以及更可靠的获得方式 。
随着细胞规模化培养、高通量测序等技术的发展以及临床试验研究体量的增加 , 相信不久的将来 , 脐带间充质干细胞将在转化医学领域带给我们更多惊喜 。

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