华盛顿—美国卫生监管机构周二批准了首个血友病基因疗法 ， 这是一项价值350万美元的凝血障碍一次性治疗 。
【专门袭击男性的血友病疗法获得美国批准，价格高达350万美元！】美国食品药品监督管理局批准了Hemgenix ， 这是一种针对患有血友病B的成年人的静脉注射治疗方法 ， B是主要影响男性的不太常见的遗传疾病 。 目前 ， 患者经常接受昂贵的蛋白质静脉注射 ， 这种蛋白质有助于凝血和防止出血 。
制药商CSL Behring在FDA批准后不久宣布了350万美元的价格标签 ， 称其药物最终将降低医疗保健成本 ， 因为患者的出血事件更少 ， 需要更少的凝血治疗 。 价格似乎超过了其他几种价格超过200万美元的基因疗法 。
像美国的大多数药物一样 ， 新疗法的大部分费用将由保险公司支付 ， 而不是患者 ， 包括私人计划和政府计划 。
经过几十年的研究 ， 基因疗法已经开始用可以修改或纠正人们遗传密码中嵌入的突变的药物重塑癌症和罕见遗传疾病的治疗 。 Hemgenix是第一个此类治疗血友病的方法 ， 其他几家制药商正在研究更常见形式的血友病A的基因疗法 。
美国食品药品监督管理局的彼得·马克斯医生说：“今天的批准为血友病B患者提供了新的治疗选择 ， 代表了创新疗法发展的重要进展 。 ”
该机构没有具体说明治疗有效时间 。 但CSL Behring表示 ， 患者应该从减少出血和增加凝血方面受益多年 。
血友病几乎总是袭击男性 ， 是由凝血所需的蛋白质基因突变引起的 。 小伤口或瘀伤可能会危及生命 ， 许多人每周需要一次或多次治疗 ， 以防止严重出血 。 如果不进行治疗 ， 这种情况可能会导致出血渗入关节和内脏器官 ， 包括大脑 。
Hemgenix将凝血蛋白的工作基因输送到肝脏 ， 在那里它被制造出来 。
根据美国食品药品监督管理局的数据 ， 血友病B约每4万人中就有1人受到影响 ， 约占该疾病患者的15% 。
美国食品药品监督管理局表示 ， 它根据两项小型研究批准了批准 ， 其中一项研究表明 ， 服用该药物的人凝血蛋白水平增加 ， 标准治疗需求减少 ， 出血问题下降了54% 。
今年早些时候 ， 欧洲监管机构批准了一种类似的血友病A基因疗法 。 该药物来自制药商BioMarin ， 仍在FDA审查中 。
