科学家研究发现抗真菌药物是改善关键囊性纤维化标志
【科学家研究发现抗真菌药物是改善关键囊性纤维化标志】
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伊利诺伊大学、香槟大学和爱荷华州大学的一项临床研究发现 ， 一种广泛用于治疗真菌感染的药物改善了肺组织培养和囊性纤维化患者鼻子中的关键生物标志物 。
囊性纤维化是由肺衬里的离子通道缺失或缺陷引起的 ， 称为CFTR 。 这使病人很容易受到肺部感染 。 所谓的调节剂治疗可以帮助一些但不是所有的病人 ， 基于哪种类型的基因突变导致症状 。
这项研究的领导者马丁·D·伯克博士(Martin D.Burke)表示 ， 参与这项临床研究的患者中 ， 有10%的患者对调节剂疗法没有反应 。 研究负责人马丁·D·伯克博士(Martin D.Burke)表示 ， 抗真菌药物两性霉素B(两性霉素B)伯克是伊利诺伊州的化学教授 ， 卡勒伊利诺伊医学院的副院长 ， 同时也是一名医生 。 这项研究发表在囊性纤维化杂志.
在之前的工作中 ， Burke的小组证明两性霉素在细胞膜上形成离子通道 ， 与缺失的蛋白质相似 ， 在分子尺度上充当修复物 ， 在细胞水平上恢复功能 。
“这是第一个临床研究 ， ”伯克说 。 “我们还有很长的路要走 ， 但这增加了我们的乐观情绪 ， 即分子修复技术可以为所有囊性纤维化患者提供一种新的治疗方法 ， 包括那些无法从调节剂中获益的人 。 这种机制应该对每个人都有同样的作用 ， 无论变异如何 。 ”
在这项新的研究中 ， 伯克的小组与艾奥瓦州的迈克尔·J·威尔士博士合作 ， 在囊性纤维化患者的肺组织培养中测试了这种药物 。 他们证实 ， 这种药物增加了培养物中的离子分泌 。 然后 ， 在旨在复制第一批调制剂药物的临床研究的实验中 ， 他们在病人的鼻子上测试了这种药物 。
Burke说 ， 囊性纤维化患者在鼻子和肺部的气道细胞中缺乏CFTR通道 ， 因此在鼻子中检测这种药物是证明其对其他气道也有效的第一步 。
研究人员通过测量一种名为鼻电位差异的生物标记物来评估药物是否增加了鼻子细胞中的离子流量 。 在这项研究中 ， 两性霉素B的鼻腔形态改变了鼻腔电位差异 ， 表明两性霉素正在发挥缺失的CFTR通道的作用 。
这项研究的第一作者拉杰夫·乔尔加德(Rajeev Chorghade)说：“尽管两性霉素B是CFTR蛋白的一个不完善的替代品 ， 但这些结果提供了第一个证据 ， 表明小分子离子通道可以影响囊性纤维化患者的生理 。 ”他是伯克研究小组的研究生 ， 现在是麻省理工学院(MIT)博士后研究员 。 这些结果鼓励进一步的临床试验 ， 以确定吸入两性霉素B是否能改善CF患者的肺功能和健康相关的生活质量 ， 特别是那些不使用调节剂的人 。
接下来 ， 研究人员计划进行一项临床研究 ， 以确定直接吸入到肺中的两性霉素是否能改善囊性纤维化患者的肺功能和免疫应答 。 为了实现这一目标 ， 他们成立了一家名为“半胱氨酸药物”的新公司 ， 目标是开发一种粉状吸入器 。 该公司已经筹集了2500万美元的初始投资 。
“两性霉素B的最大优点之一是它已经被临床认可 。 这就是为什么我们能够移动这么快 ， ”伯克说 。 “我们使用了一种广泛用于治疗鼻子真菌感染的两性霉素 ， 因此这是一个很好的机会 ， 让我们更好地了解囊性纤维化的潜在应用 。 现在 ， 我们需要开发一种安全有效的机制 ， 将其输送到肺部 。 ”
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