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CAR-T细胞疗法 ， 全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy ， 指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法 。 简单来说 ， 就是把T细胞在体外进行基因工程改造 ， 令其识别肿瘤细胞表面抗原 ， 然后进行培养扩增 ， 之后把这些改造后的T细胞输回病人体内 ， 达到识别和杀死癌细胞的目的 ， 目前已经在血液肿瘤治疗中取得了突破 ， 并积极向实体肿瘤治疗进发 。
自2017年8月30日 ， FDA批准诺华公司的CAR-T疗法 Kymriah（CTL-019）上市以来 ， 全世界已经批准了6款CAR-T疗法上市 。 今年6月22日中国也迎来首款CAR-T细胞治疗产品 。
【car-t|《NEJM》: CAR-T疗法帮助女性摆脱红斑狼疮！迈出免疫疾病重要一步】
CAR-T细胞疗法本身基于对T细胞的改造 ， 对于多种疾病的治疗均可能产生效果 ， 目前已经在心血管治疗、艾滋病治疗中发挥了重要的作用 。 而就在近期 ， 发表在《NEJM》杂志上的一篇新的文章未CAR-T细胞治疗打开了一扇新的大门——治疗自身免疫性疾病 。
研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗 ， 治疗后患者病情很快得到缓解 ， 且没有明显副作用 。 该患者也成为了世界上首个接受CAR-T细胞治疗的狼疮患者 。
研究团队表示 ， 虽然只是一名患者 ， 但试验结果显示 ， CAR-T疗法反应迅速 ， 患者症状迅速消退 ， 患者可以说是“完全康复”了 ， 并且已经四个多月无需治疗 ， 这表明治疗可能长期有效 。 据悉 ， 研究团队现在正在用CAR-T细胞治疗另外两名严重红斑狼疮患者 。
对于狼疮患者而言 ， 他们的敌人不是肿瘤 ， 而是自身的免疫系统 ， 他们自身的免疫系统会错误地产生抗体并攻击自己的身体组织 。 狼疮最常见的形式是系统性红斑狼疮 ， 它会严重损害自身的一系列器官 。
未接受治疗的20岁女性患者患有严重系统性红斑狼疮 ， 自身免疫系统的攻击已经导致她患上了关节炎、肾损伤以及肺部和心脏炎症 ， 而且常规治疗药物无效 。
无奈之下 ， 治疗团队决定尝试CAR-T细胞治疗 ， 与用于癌症治疗的CAR-T细胞疗法一样 ， 医生采集了该患者的T细胞样本 ， 然后在实验室中对这些T细胞进行基因改造 ， 让患者的T细胞识别B细胞上的CD19蛋白 。 B细胞正常情况下通过产生抗体来帮助人体对抗病原体感染 ， 但在红斑狼疮患者体内 ， B细胞产生了攻击自身的抗体 。
改造后T细胞回输到该患者体内 ， 44天后 ， 她体内攻击自身的抗体消失了 ， 病情也得到了明显缓解 ， 且未出现明显副作用 。
使用目前现有的治疗方法 ， 大多数系统性红斑狼疮难以维持缓解 ， 更无法治愈 ， 这项研究表明：CAR-T疗法有望彻底治愈红斑狼疮 。 并且无明显的副作用 ， 不过要为更多患者治疗 ， 则需要进一步降低治疗成本 ， 从而让更多的患者负担得起 ， 相信随着CAR-T疗法的进一步发展 ， 自身免疫性疾病也将迎来的新的治疗机会 。
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