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IT|70万元天价药自费降至数千元 多地患者开打

2022新年的第一天 ， 多项新规正式实施 ， 其中《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》备受各地患者家属关注 。1月1日起 ， 北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者 ， 接受了诺西那生钠注射液治疗 。
这种药物的价格曾经高达每瓶70万 ， 如今已经降至3.3万元 。算上医保 ， 患者自费的部分 ， 只需要数千元 。
在浙江大学医学院附属儿童医院 ， 4岁多的SMA患儿馨馨在在1岁9个月时就被确诊为SMA II型 ， 但此前一直在接受多科学诊疗团队的管理及康复治疗 ， “没有接受过药物治疗 ， 一直在等待药物可及” 。
IT|70万元天价药自费降至数千元 多地患者开打
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脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种相对常见的罕见病 ， 运动神经元存活基因1(SMN1)突变所导致的常染色体隐性遗传病 ， 因脊髓前角及延髓运动神经元变性 ， 导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩 ， 位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位 ， 患儿寿命大多不超过2岁 。
我国每40-50人就有一人携带SMA致病基因 。携带者不会有任何症状 ， 但如果两个携带者结婚 ， 每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿 。
值得一提的是 ， 目前中国尚无SMA发病率的确切数据 ， 估算我国目前有二到三万名患儿 。
诺西那生钠注射液由渤健公司研制 ， 是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物 ， 以精准设计的反义寡核苷酸(ASO) ， 通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元 ， 曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖 。
2016年12月 ， 诺西那生钠注射液在美国获批 。2018年 ， 诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》 ， 2019年2月在中国获批上市 。
诺西那生钠注射液上市初期定价高达69.97万元 ， 2021年初降到55万元 ， 但依然是绝大多数患者可望而不可及的 。
去年11月11日 ， 国家医保局和药企进行了长达一个半小时的谈判 ， 诺西那生钠注射液的价格一路从53680元最终被砍到了3.3万元 。
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