3月31日 ， 基石药业（2616.HK）对外宣布 ， 国家药品监督管理局（NMPA）已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华?（阿伐替尼片 ， 下称阿伐替尼）的新药上市申请 。 据悉 ， 阿伐替尼是国内首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物 。
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“一直以来 ， PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物 。 阿伐替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性 ， 且安全性和耐受性良好 。 阿伐替尼在国内获批 ， 无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益 。 ”
【新药|精准靶向药物阿伐替尼获批上市】基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“此次获批是对基石药业整个团队努力的充分肯定 。 感谢所有参与泰吉华?临床研究的患者和研究者的付出和贡献 ， 同时 ， 也非常感谢国家药监局为泰吉华?获批而开展的优先审评审批工作 ， 旨在致力于共同解决中国癌症患者迫切的尚未被满足的医疗需求 。 ”
据了解 ， 胃肠道间质瘤(GIST)是发生于胃肠道的肉瘤 ， 起源于胃肠道壁中的细胞 ， 并且最常发生在胃或小肠中 。 大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间 ， 通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现 ， 原发GIST中 ， 约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致 ， 这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变 。
临床研究结果显示 ， 阿伐替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中显示出了显著的抗肿瘤活性 ， 在300 mg每日一次的剂量下 ， 8例携带PDGFRA D842V突变的患者靶病灶均有缩小 ， 总体缓解率（ORR）为62.5% ， 研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级 。
值得注意的是 ， 阿伐替尼的获批意味着基石药业本月将有两个新药集中上市 ， 3月24日 ， 国家药监局批准了普拉替尼作为国家一类新药上市 。
据介绍 ， 与普拉替尼相同的是 ， 阿伐替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发 ， 基石药业拥有后者多款药物在大中华区地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化授权 ， 曾在2020年7月获得NMPA优先评审资格 。
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